DEVOTE klinička studija – Nusinersen u većoj dozi za intratekalnu primenu
- april 2020.
Klinička studija DEVOTE osmišljena je da proceni bezbednost, podnošljivost i potencijalno bolju efikasnost Nusinersena kada se primenjuje u većoj dozi od one koja je trenutno odobrena za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA). Nasumična, kontrolisana studija (faza 2/3) u kojoj se postupno povećava doza Nusinersena sprovešće se na približno 50 lokacija širom sveta i ima za cilj da uključi osobe svih uzrasta sa SMA.
Studija će biti sprovedena u tri faze. Faza 1 je otvorenog tipa i uključivaće grupu pacijenata u cilju procene bezbednosti terapije, dok je faza 2 ključna faza i podrazumeva dvostruko-slepu, aktivno kontrolisanu studiju, gde se nasumično dodeljuje terapija. Nakon što se završi procena bezbednosti (faza 1) ključna faza 2 će otpočeti i uključivaće 2 grupe obolelih ispitanika. Prva grupa primaće terapiju u većoj dozi i to dve početne doze Nusinersena od 50 mg u razmaku od 14 dana, nakon čega sledi doza održavanja od 28 mg na svaka četiri meseca. Druga grupa ispitanika u fazi 2 studije dobijaće dozu Nusinersena koja je odobrena trenutno od strane Evropske Agencije za lekove (EMA), a to je četiri početne doze od 12 mg, nakon čega slede doze održavanja svaka četiri meseca od po 12 mg.
Treća faza je otvorenog tipa, a sprovodi se u cilju procene bezbednosti i podnošljivosti terapije tokom prelaska pacijenata koji već primaju Nusinersen u dozi koja je u komercijalnoj upotrebi (12 mg) na veću dozu koja se testira u studiji.
Prvi pacijent je uključen u DEVOTE studiju.
Više informacija o studiji (NCT04089566) dostupno je na sajtu i na sajtu SMA Europe
