Sigurnost i efikasnost Nusinersena kod odraslih osoba sa SMA
- oktobar 2020.
Nedavna studija uticaja Nusinersena na odrasle pacijente sa SMA pod nazivom “Sigurnost i efikasnost Nusinersena na motoričke funkcije kod odraslih sa spinalnom mišićnom atrofijom tip 2 i 3” je nezavisna studija koju nije finansirao Biogen. Studija je publikovana u časopisu Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry
Ova velika studija na ispitanicima koji primaju komercijalno Nusinersen pokazala je da su pacijenti oboleli od tipa 3 (oni koji mogu da hodaju) lečeni Nusinersenom postigli značajno poboljšanje motoričke funkcije tokom 14-mesečne studije. Najveći efekat lečenja primećen je kod onih pacijenata koji na početku lečenja nisu mogli da hodaju bez pomoći.
Studija sprovedena u Italiji obuhvatila je 103 pacijenata sa SMA tip 3 i 13 pacijenata sa SMA tip 2, što predstavlja najveću grupu odraslih pacijenata sa tipom 3 koja je do sada ispitivana. Pacijenti su procenjivani pomoću tri skale: HFMSE (proširena Hammersmith funkcionalna motorna skala), RULM (Revidirani modul gornjih ekstremiteta) i 6MWT (6-minutni test hodanja).
Kod pacijenata sa SMA tip 3, poboljšanja su bila sve veća tokom studije, pri čemu je 70% pacijenata pokazalo klinički značajna poboljšanja motoričkih funkcija do 14. meseca praćenja. Primeri motoričkih funkcija koje su se procenjivale su sposobnost da podižu ruke, hodaju i penju se stepenicama. Funkcija pluća je takođe značajno poboljšana kod pacijenata sa tipom 3 nakon 14 meseci praćenja .
Kod obolelih od SMA tip 2, klinički značajna poboljšanja primećena su kod 60% pacijenata nakon 14 meseci praćenja. Međutim, zbog malog broja pacijenata sa tipom 2 SMA u studiji, u ovoj grupi nije bilo moguće doći do konačnih zaključaka (tj. ovaj rezultat nije bio „statistički značajan“, što znači da je možda bio rezultat čiste slučajnosti). Međutim, s obzirom na to da se pogoršanje motoričkih funkcija očekuje kod pacijenata sa teškom ili uznapredovalom bolešću, autori smatraju da se stabilizacija motoričkih funkcija može da se smatra pozitivnim efektom na terapiju.
Tokom studije nisu identifikovani novi neželjeni efekti Nusinersena.
