American Muscular Dystrophy Association, MDA Clinical & Scientific Conference
Sigurnost Nusinersena ispitivana u fazi 2/3 kliničke studije DEVOTE
- mart 2021.
Lečenje Nusinersenom nije pokazalo klinički značajne promene vitalnih znakova ili kliničkih laboratorijskih parametara, uključujući i parametre praćene u urinu, kod ispitanika sa spinalnom mišićnom atrofijom.
Preliminarna analiza iz dela A tekuće faze 2/3 DEVOTE studije (NCT04089566) pokazala je da je lečenje velikim dozama Nusinersena (Spinraza; Biogen) bezbedno, bez primećenih neželjenih efekata povezanih sa tretmanom kod ispitanika sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA).
Rezultati studije predstavljeni su na stručno-naučnoj konferenciji Udruženja za mišićnu distrofiju 2021., od 15. do 18. marta. Na osnovu procene sigurnosti iz dela A, otpočet je deo B i do sada je uključeno 6 pacijenata. Uključivanje ispitanika u deo B DEVOTE studije još uvek je u toku.
Od 7. decembra 2020. godine, 6 ispitanika je bilo uključeno u studiju i primalo je Nusinersen u dozi od 28 mg tokom perioda od 161-257 dana. Tokom praćenja, neželjeni efekti primećeni su kod 4 pacijenta, od kojih nijedan nije bio povezan sa ispitivanim lekom niti se smatrao ozbiljnim neželjnim efektom.
Lumbalna punkcija je povezana sa neželjenim efektima kod 4 pacijenta. Dokumentovani neželjeni efekti povezani sa lumbalnom punkcijom bili su glavobolja, povraćanje, bol zbog same lumbalne punkcije, drhtavica, smanjen apetit i parestezija. Više od jednog neželjenog efekta koji je direktno povezan sa lumbalnom punkcijom zabeležen je kod 11 ispitanika (52%) od ukupno 21 kod kojih je obavljena lumbalna punkcija.
Trenutna odobrena doza Nusinersena podrazumeva aplikaciju 4 doze u prva 2 meseca od početka lečenja (svaka od 12 mg).
U studiji nisu zabeležene promene na elektrokardiogramu (EKG) niti abnormalnosti u promeni broja trombocita u krvi, čiji je broj ostao u rasponu normalnog.
Nusinersen nije pokazao nikakve klinički značajne promene u biohemijskim parametrima, hematološkim parametrima, analizi urina i fizičkim ili neurološkim pregledima. Istraživači takođe nisu primetili klinički značajne abnormalnosti u cerebrospinalnoj tečnosti. Nije dokazano štetno dejstvo na funkciju jetre, nivo enzima alkalne fosfataze i aspartat aminotransferaze su bili normalni. Jedan pacijent je imao visok nivo aspartat aminotransferaze tokom skrininga i to je ostalo konstantno bez neželjenih efekata povezanih sa terapijom.
DEVOTE je klinička studija iz tri dela u cilju praćenja efikasnosti, sigurnosti, podnošljivosti i farmakokinetike Nusinersena u dozama koje imaju za cilj povećanje koncentracije Nusinersena u centralnom nervnom sistemu mnogo brže sa manjim brojem početnih doza kod pacijenata obolelih od 5q SMA.
Nusinersen je prvi lek odobren od strane Američke agencije za hranu i lekove za lečenje SMA kod pedijatrijskih i odraslih pacijenata u decembru 2016. Lek je antisens oligonukleotid koji utiče na osnovni uzrok SMA i kontinuirano povećava koncentraciju funkcinonalnog SMN proteina koji se proizvodi u telu. Daje se direktno u centralni nervni sistem, gde se nalaze motorni neuroni, kako bi se terapija primenila tamo odakle bolest i počinje.
Originalnu vest pročitajte OVDE
