Oralna terapija za SMA nastavlja da pokazuje napredak ili stabilizaciju bolesti kod osoba sa tipom 2 i tipom 3 SMA
- mart 2021.
Genentech, član Roche grupe, nedavno je objavio nove rezultate drugog dela dugoročne studije SUNFISH-a, globalne placebo-kontrolisane studije koja procenjuje oralnu terapiju za SMA sirupom kod osoba obolelih od SMA starosti 2-25 godina sa tipom 2 ili tipom 3 koji ne mogu da hodaju samostalno. Studija pokazuje da se napredak u motoričkoj funkciji zabeležen tokom primanja oralne terapije za SMA sirupom nakon 12 meseci praćenja nastavio da se poboljšava ili održava i nakon 24 meseci praćenja u odnosu na primarne i sekundarne ciljeve studije. Kod prirodnog toka SMA, obolele osobe sa tipom 2 i 3 koje ne primaju terapiju, tokom vremena gube motoričke funkcije.
- Drugi deo studije SUNFISH uključio je veliki broj ispitanika različitog uzrasta i širokog spektra težine kliničke slike što u velikoj meri predstavlja populaciju obolelih od SMA van kliničkih studija u svakodnevnom životu
- Oralna terapija za SMA je prva i za sada jedina terapija za SMA odobrena od strane FDA sa dokazanom efikasnošću kod odojčadi starijih od 2 meseca, dece i odraslih sa SMA koja može da se uzima u kućnim uslovima.
- Više od 2500 pacijenata uzima oralnu terapiju za SMA kroz kliničke studije, komercijano i putem milosrdnih programa donacije.
Pacijenti u drugom delu SUNFISH studije bili su starosti od 2 do 25 godina koji su primali oralnu terapiju za SMA sirupom (n = 120) ili placebo i oralnu terapiju za SMA sirupom (n = 60; pacijenti u placebo grupi primali su placebo prvih 12 meseci, nakon čega primaju oralnu terapiju za SMA sirupom narednih 12 meseci).
Rezultati su pokazali da oralna terapija za SMA sirupom:
- Održava poboljšanja motoričkih funkcija između 12-24 meseca, na osnovu merenja motornih funkcija putem MFM-32* skale.
- Poboljšava motoričke funkcije merene izmenjenim revidiranim modulom gornjih ekstremiteta (RULM)** i Hammersmith-ovom funkcionalnom proširenom motornom skalom (HFMSE)*** između 12 i 24 meseca praćenja.
- Stabilizuje motoričke funkcije kod pacijenata koji su započeli primanje oralne terapije za SMA sirupom nakon 12 meseci placeba, mereno MFM-32, RULM i HFMSE skalom.
- Povećava ukupni broj poena u odnosu na početne poene, mereno prema modulu gornjih udova SMAIS**** koji je prijavio negovatelj, a SMAIS rezultat koji je prijavio pacijent stabilizovao se između 12 i 24 meseca praćenja.
- Ozbiljni neželjeni efekti, neželjeni efekti visokog stepena i neželjeni efekti povezani sa primanjem terapije zabeleženi su u drugoj godini manje u odnosu na prvu godinu kod obe grupe ispitanika.
*MFM je potvrđena skala koja se koristi za procenu fine i grube motorne funkcije kod ljudi sa neurološkim poremećajima, uključujući SMA. Ona procenjuje 32 različite motoričke funkcije od stajanja i hodanja do upotrebe ruku i prstiju.
**RULM je skala dizajnirana za procenu gornjih ekstremiteta kod osoba obolelih od SMA. Može da obuhvati progresivnu mišićnu slabost kod svih obolelih od SMA kroz spektar težine kliničke slike odražavajući se na populaciju drugog dela studije SUNFISH.
***HFMSE je namenjen za procenu funkcionalnih motoričkih sposobnosti kod osoba obolelih od SMA koje mogu da sede i hodaju.
****SMAIS je razvijen za procenu stepena samostalnosti po proceni onih koji su oboleli od SMA kao i od strane negovatelja.
Originalnu vest pogledajte OVDE
