Treća terapija za SMA – Evropska agencija za lekove odobrila oralnu terapiju za SMA

Treća terapija za SMA – Evropska agencija za lekove odobrila oralnu terapiju za SMA

30. mart 2021.

Oralna terapija za SMA je odobrena kod osoba sa 5q SMA starijih od 2 meseca koji imaju klinički vidljive simptome SMA tip 1, 2 i 3 ili koji imaju 1-4 kopije gena SMN2

Danas je Evropska komisija (EK) odobrila oralnu terapiju za SMA sirupom, prvi i jedini tretman spinalne mišićne atrofije (SMA) kod kuće sa dokazanom efikasnošću kod odraslih, dece i beba starijih od dva meseca. Oralna terapija za SMA sirupom je odobrena u okviru ubrzanog programa procene Evropske agencije za lekove (EMA), namenjene lekovima koji su od velikog interesa za javno zdravlje i terapijske inovacije.

Današnje odobrenje znači da je oralna terapija za SMA sirupom sada odobrena u Evropi za lečenje 5q SMA (najčešći oblik SMA koji predstavlja oko 95% svih slučajeva) kod pacijenata starijih od 2 meseca, sa kliničkom dijagnozom SMA tip 1, 2 ili 3 ili sa jednom do četiri kopije SMN2. Odluka se primenjuje u svih 27 država članica Evropske unije, kao i na Islandu, u Norveškoj i u Lihtenštajnu.

Nije prošlo ni pet godina od kada se prva osoba uključila u program kliničkog razvoja oralne terapije sa SMA sirupom, koji vodi Roche u partnerstvu sa SMA Foundation i PTC Therapeutics. U međuvremenu, više od 3.000 ljudi se leči oralnom terapijom sa SMA sirupom u kliničkim studijama, komercijalno i kroz program milosrdne donacije, koji je otvoren u više od 60 zemalja.

Odobrenje EK usledilo je nakon pozitivnog mišljenja koje je u februaru izdao Komitet Evropske agencije za lekove za ljudsku upotrebu (CHMP), a zasnovano je na podacima iz dve ključne studije; FIREFISH (kod odojčadi sa simptomima SMA tip 1 u dobi od 2 do 7 meseci) i SUNFISH (kod osoba obolelih od SMA – tip 2 ili 3 u dobi od 2 do 25 godina). Obe studije su pokazale klinički značajnu efikasnost i povoljan profil sigurnosti oralne terapije sa SMA sirupom.

Za manje od osam meseci, oralna terapija sa SMA sirupom je odobrena u 38 zemalja sveta (Sjedinjene Države, Čile, Brazil, Ukrajina, Južna Koreja, Gruzija, Rusija, Ujedinjeni Arapski Emirati, 27 država članica EU i Island, Norveška i Lihtenštajn) i podnete su aplikacije za odobrenje za stavljanje u promet u još 33 zemalja  (Argentina, Australija, Bocvana, Bolivija, Kanada, Kina, Kolumbija, Kostarika, Ekvador, Velika Britanija, Gvajana, Indonezija, Izrael, Japan, Kuvajt, Malezija, Mauricijus, Moldavija, Namibija, Novi Zeland, Severna Makedonija, Oman, Pakistan, Paragvaj, Peru, Katar, Saudijska Arabija, Južna Afrika, Singapur, Švajcarska, Tajvan, Tajland i Indija – gde je obavljen prvi korak ka odobrenju).  Planirano je da se aplikacija za registraciju oralne terapije podnese u još nekoliko zemalja širom sveta.

Originalnu vest pročitajte OVDE