Scolar Rock objavio rezultate TOPAZ kliničke studije nakon 12 meseci praćenja

Scolar Rock objavio rezultate TOPAZ kliničke studije nakon 12 meseci praćenja

6. april 2021.

Šta je Apitegromab (SRK-015)?

Apitegromab je terapija koja deluje na nivou mišića kako bi se smanjila atrofija mišića i slabost koju imaju osobe sa SMA. Eksperimentalni lek Apitegromab (SRK-015) je antitelo koje se specifično vezuje za protein koji se zove miostatin i koji spada u faktore rasta. Miostatin utuče na smanjenje mase mišića. Scolar Rock radi na eksperimentalnom leku koji blokira aktivaciju ovog proteina, što bi trebalo da dovede do povećnja mišićne mase i snage.

Evropka Agencija za Lekove (EMA) je svrstala Apitegromab u kategoriju lekova sa prioritetom u smislu daleg razvoja i istraživanja (ang. PRIME designation).

Šta je TOPAZ?

TOPAZ je klinička studija koja ispituje efikasnost i sigurnost upotrebe Apitegromaba kod osoba sa tipom 2 i tipom 3 SMA. Uključivanje u studiju je završeno januara 2020. godine i objavljeni su rezultati nakon 12 meseci praćenja ispitanika u studiji.

Scholar Rock, biofarmaceutska kompanija čiji je focus lečenje ozbiljnih bolesti u kojima faktori rasta proteina igraju fundamentalnu ulogu, danas je objavila pozitivne rezultate kliničkog ispitivanja faze 2 TOPAZ  studije koja ispituje Apitegromab (SRK-015) kod pacijenata sa spinalnom mišićnom atrofijom tip 2 i tip 3.

• Rezultati pokazuju terapijski potencijal Apitegromaba kod pacijenata sa tipom 2 i tipom 3 SMA
• Početak kliničkog ispitivanja faze 3 očekuje se do kraja 2021.
• Evropska agencija za lekove (EMA) dodelila je Apitegromabu oznaku prioritetnih lekova (PRIME), prepoznajući nezadovoljene medicinske potrebe pacijenata obolelih od SMA

Rezultati nakon 12 meseci praćenja

Grupa 1: 5-21 godina starosti, osobe koje mogu da hodaju samostalno (tip 3), monoterapija u dozi od 20 mg/kg i u kombinaciji sa Nusinersenom:

• Zabeleženo je smanjenje srednje vrednosti u odnosu na početnu vrednost na revidiranoj Hammersmith skali (RHS) od 0,3 poena.
• Većina pacijenata (57%, 13/23 pacijenata) zadržala je ili poboljšala svoje motoričke funkcije, što se ogleda u promeni od >0 poena u odnosu na početnu vrednost RHS skora, a 22% pacijenata (5/23) je postiglo povećanje od >3 poena u odnosu na početnu vrednost.
• Rezultati ukazuju na potencijalan pozitivnan klinički odgovor kod određenih pacijenata u ovoj populaciji.

Grupa  2: 5-21 godina starosti, tip 2 i tip 3 koji su izgubili sposobnost samostalnog hoda, a koji su započeli primanje Nusinersena ≥5 godina, u dozi od 20 mg/kg:

• Zabeleženo je povećanje srednje vrednosti u odnosu na početnu vrednost u proširenoj Hammersmith funkcionalnoj motornoj skali (HFMSE) od 0,6 poena.
• Većina pacijenata (64%, 9/14 pacijenata) je postigla povećanje od >1 poena u odnosu na početnu vrednost, a 29% pacijenata (4/14) je postiglo povećanje od >3 poena u odnosu na početnu vrednost.
• Rezultati ukazuju na održanje postignutih poboljšanja u motoričkim funkcijama uočenih tokom šestomesečnih preliminarnih rezultata.

Grupa 3: ispitanici iznad 2 godine starosti, tip 2 koji su započeli primanje Nusinersena <5 godina starosti:

• Zabeleženo je povećanje  srednje vrednosti u odnosu na početnu vrednost na HFMSE od 7,1 poena i 5,3 poena u grupi koja je primala dozu od 20 mg/kg i grupi koja je primala dozu od 2 mg/kg.
• U celoj grupi, 59% pacijenata (10/17) postiglo je povećanje od >5 poena, dok je 35% pacijenata (6/17) postiglo povećanje od >10 poena u odnosu na početnu vrednost.
• Rezultati ukazuju na održanje postignutih poboljšanja u motoričkim funkcijama uočenih tokom šestomesečnih preliminarnih rezultata.

Nisu identifikovani posebni neželjeni efekti  nakon 12 meseci praćenja. Najčešći neželjeni efekti kao posledica upotrebe eksperimentalnog leka bili su glavobolja, pireksija, infekcija gornjih disajnih puteva, kašalj i nazofaringitis.Svih 57 pacijenata koji su praćni 12 meseci, nastavili su učešće u produženoj fazi studije TOPAZ.

Originalnu vest pogledajte OVDE

Više o TOPAZ studiji pročitajte OVDE