Oralna terapija za SMA nastavlja da pokazuje efikasnost kod beba sa tipom 1 SMA
15.april 2021.
Oralna terapija za SMA nastavlja da pokazuje efikasnost kod beba sa tipom 1 SMA. Roche je objavio rezultate drugog dela stuidje FIREFISH nakon 24 meseci praćenja. Ovi rezultati biće prezentovani na 73. godišnjem sastanku neurologa Američke akademije (American Academy of Neurology (AAN) Annual Meeting), koji će biti održan virtuelno od 17. do 22. Aprila 2021.
FIREFISH je klinička studija koja ispituje efikasnost i sigurnost oralne terapija za SMA kod beba od 1-7 meseci sa tipom 1 SMA koja imaju ispoljene simptome bolesti.
Prvi podaci nakon 12 meseci praćenja pokazali su da je ispunjen primarni cilj studije, a to je da deca sede samostalno minimum 5 sekundi. Nakon 12 meseci 29% (12/41) ispitanika je dostiglo ovu sposobnost.
Novi podaci nakon 24 meseci praćenja pokazuju da deca lečena oralnim sirupom:
- Mogu da sede samostalno minimum 5 sekundi kod 61% (25/41) ispitnika, što nije moguće u prirodnom toku bolesti kod dece sa tipom 1 SMA.
- Imaju sposobnost samostalnog uzimanja hrane oralnim putem kod 93% (35/38) ispitanika, kao I sposobnost gutanja kod 95% (36/38). U prirodnom toku bolesti, deca sa tipom 1 SMA zahtevaju uzimanje hrane putem sonde ili pztem PEG-a do 12. meseca starosti.
- Su živa – 93% (38/41), dok je 83% (34/41) i živo i ne zahteva permanentnu ventilacionu podršku, što je poboljšanje u odnosu na prirodni tok bolesti. Bez terapije, prosečno vreme preživljavanja kao I potrebe za mehaničkom ventilacijom je 13,5 meseci.
Rezultati pokazuju da nije bilo novih neželjenih efekata vezanih za primenu oralne terapije, niti je neki ispitanik odustao od daljeg učestvovanja u studiji.
Roche radi na kliničkom ispitivanju oralne terapije za SMA u saradnji sa SMA Foundation i PTC Therapeutics. Više od 3000 pacijenata su sada prima oralnu terapiju u kliničkim studijama, komercijalno i putem milosrdne donacije. More information
Originalnu vest pogledajte OVDE
