14 C
Niš
Friday, September 30, 2022
spot_img

Publikovani rezultati sigurnosti upotrebe Apitegromaba (rezultati faze 1 kliničke studije na zdravim volonterima)

Publikovani rezultati sigurnosti upotrebe Apitegromaba (rezultati faze 1 kliničke studije na zdravim volonterima)

  1. maj 2021.

Scholar Rock je objavio danas da su rezultati iz faze 1 kliničke studije koja je procenjivala sigurnost i farmakološki profil Apitemograba kod zdravih dobrovoljaca objavljeni u recenziranom časopisu Advances in Therapy (.) Apitegromab je selektivni inhibitor aktivacije miostatina za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA) koji je u fazi istraživanja.
Ciljevi faze 1, dvostruko slepe, placebo kontrolisane studije  bili su procena sigurnosti, imunogenosti, farmakokinetike (PK) i farmakodinamike (PD meren nivoima latentnog miostatina u serumu) Apitegromaba kako bi se podržale buduće kliničke studije. Ukupno 66 zdravih dobrovoljaca je uključeno i randomizovano da primaju ili intravenski (IV) Apitegromab ili placebo u dozi između 1 mg/kg i 30 mg/kg.

Ključni rezultati objavljeni u Advances in Therapy:

  • Pojedinačne i višestruko povećane doze Apitegromaba bile su sigurne i dobro su podnete pri intravenskim dozama do 30 mg/kg. Nisu otkrivena antitela na Apitegromab kod ispitanika koji su ga primali.
  • Apitegromab je pokazao linearan, dozno proporcionalan PK profil i poluživot od 24-31 dana u ispitivanim
  • Apitegromab je pokazao dozno-zavisno povećanje koncentracije latentnog miostatina u serumu, kao i dugotrajnu stabilizaciju koncentracije u serumu:
  • Srednji nivoi latentnog miostatina u serumu su se povećali i ostali stabilni između 14-28 dana nakon pojedinačnih doza do 10 mg/kg i između 42-56 dana za doze od 20 mg/kg i 30 mg/kg. Ovo je u suprotnosti sa srednjim nivoima latentnog miostatina u serumu koji ostaju na nivou ili blizu početnih nivoa vrednosti u grupi ispitanika koji su primali placebo.
  • Za ispitanike koji su primali višestruke doze Apitegromaba (ukupno tri doze svake druge nedelje), srednja vrednost koncentracije latentnog miostatina u serumu ostala je povišena i nakon  treće doze  i počela je da opada do 56. dana kod onih koji su primali dozu od 10 mg/kg i 20 mg/kg, dok je u grupi koja je primala dozu od 30 mg/kg, srednja vrednost koncentracije Apitegromaba u serumu počela da opada kasnije (do 84. dana).

Podaci kliničke studije faze 1, kao i pretklinički podaci, podržali su nastavak razvoja Apitegromaba u kliničkoj studiji  TOPAZ (faza 2), koja proenjuje potencijal Apitegromaba za poboljšanje motoričkh funkcija kod ispitanika sa spinalnom mišićnom atrofijom tip 2 i tip 3. Scholar Rock je nedavno objavio pozitivne 12-mesečne rezultate ispitivanja TOPAZ koji demonstriraju transformativni terapijski potencijal Apitegromaba kod pacijenata obolelih od spinalne mišićne atrofije tip 2 i tip 3. Očekuje se početak kliničkog ispitivanja faze 3 do kraja 2021.

Related Articles

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here

Stay Connected

0FansLike
3,505FollowersFollow
20,100SubscribersSubscribe
- Advertisement -spot_img

Latest Articles