14 C
Niš
Friday, September 30, 2022
spot_img

Novartis prekida istraživanje branaplama (LMI070)

Novartis prekida istraživanje branaplama (LMI070)

  1. jul 2021.

Branaplam je bi jedan od prvih eksperimentalnih lekova za lečenje SMA koji je ispitivan u kliničkoj studiji i prva kauzalna terapija koja se uzima oralnim putem. Po hemijskom sastavu pripada istoj grupi molekula kao i risdiplam, odnosno dovodi do povećanja nivoa proteina SMN  modifikacijom splajsinga informacione RNK gena SMN2. Za razliku od risdiplama koji se uzima svakodnevno, branaplam se uzima jednom nedeljno.

U samom početku branaplam je pokazao izuzetnu efikasnost kod dece, ali je kasnije studija prekinuta I nije bilo dovoljno učesnika kako bi se ispitale različite doze branaplama tokom godina, tako da farmakološki podaci nisu bili dovoljni da bi se dobili statistički značajni rezultati.

Svi ispitanici koji su bili u studiji imaće mogućnost da nastave sa nekom od odobrenih terapija za SMA

Novartis – saopštenje za javnost

Novartis je doneo odluku da obustavi  dalja istraživanja branaplama, oralne terapije za SMA koja se uzima jednom nedeljno. Branaplam je  RNK splajsing modulator ( modulator obrade RNK) za lečenje spinalne mišićne atrofije. Ovo je bila teška odluka koja je doneta kao rezultat brzog napretka u oblasti lečenja SMA poslednjih godina.

Poznavajući progresivnu prirodu ove teške genetske bolesti, naš prioritet  je kontinuirana briga o svoj deci koja su uključena u kliničko ispitivanje branaplama. S obzirom da ova odluka nije doneta zbog sigurnosti ili efikasnosti branaplama, ohrabrujemo pacijente da nastave sa lečenjem branaplamom sve dok se ne obezbedi alternativno rešenje za drugu terapiju. U saradnji sa istraživačima u studiji, obezbedićemo rešenja za lečenje od slučaja do slučaja, prilagođeno individualnim potrebama svakog deteta. Iskreno zahvaljujemo SMA zajednici na podršci, kao i porodicama koje su dale pristanak za uključivanje svoje dece u ovu kliničku studiju.

Trenutno postoje tri odobrena tretmana za SMA, i to dve terapije na principu modulacije obrade RNK i  jednokratna genska terapija. Rasprostranjena dostupnost ovih terapija ograničava  izvodljivost kliničkog ispitivanja koje bi omogućilo  registraciju branaplama u ovoj, inače maloj populaciji pacijenata obolelih od SMA. Takođe, branaplam nije značajno alternative za lečenje obolelih od SMA. Nastavljamo da unapređujemo istraživanje branaplama za Huntingtonovu bolest – retku, genetsku bolest bez odobrenih terapija koje utiču na uzrok bolesti ( kauzalnih terapija).

Više o branaplamu pročitajte OVDE

Related Articles

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here

Stay Connected

0FansLike
3,505FollowersFollow
20,100SubscribersSubscribe
- Advertisement -spot_img

Latest Articles