Novartis nastavlja sa studijama IT primene genske terapije
- Avgust 2021.
Ukinut prekid kliničke studije u ispitivanju primene genske terapije intratekalnim putem
Novartis najavio novu kliničku studiju intratekalne primene genske terapije
Novartis Gene Therapies objavio je da je Američka agencija za hranu i lekove prekinula privremeni prekid sprovođenja započetog kliničkog ispitivanja primene genske terapije intratekalno u oktobru 2019. godine i utvrdila da se klinički program ispitivanja primene genske terapije intratekalno (u kičmeni kanal) za pacijente obolele od SMA može da nastavi. Nakon ove odluke i saveta Američke agencije za hranu i lekove, kao i Evropske agencije za lekove (EMA), Novartis sada planira da pokrene novu globalnu studiju (faza 3) koja bi omogućila registraciju intrateklane primene genske terapije (STEER studija) kako bi se procenila klinička efikasnost, sigurnost i podnošljivost primene genske terapije u kičmeni kanal u lečenju pacijenata obolelih od SMA koji nisu primali nikakvu terapiju prethodno u uzrastu od 2 – 18 godina, koji mogu samostalno da sede, ali nikada nisu hodali. Genska terapija za intratekalnu primenu sadrži isti aktivni sastojak koji je odobren za intravensku upotrebu genske terapije.
STEER je randomizovana, dvostruko slepa, placebo kontrolisana studija. Više od 100 pacijenata će biti randomizovano da primaju ili gensku terapiju IT injekcijom ili placebo (lumbalna punkcija bez administracije genske terapije). Na kraju perioda od 52 nedelje praćenja, svi ispitanici koji su primili placebo dobiće gensku terapiju, a svi ispitanici koji su primili gensku terapiju dobiće placebo, odnosno izvršiće se samo lumbalna punkcija. Ovo ispitivanje doprineće brojnim kliničkim podacima i novim dokazima o upotrebi genske terapije za lečenje SMA.
Za više informacija kontaktirajte Novartis Gene Therapy putem sajta.
O STEER studiji
STEER je randomizovana, duplo slepa, placebo kontrolisana studija (faza 3) za procenu kliničke efikasnosti, sigurnosti i podnošljivosti jednokratne intratekalne (IT) aplikacije genske terapije kod pacijenata obolelih od SMA tip 2 koji nisu prethodno lečeni, uzrasta od 2 do 18 godina, sposobni da sede samostalno, ali nikada nisu samostalno hodali.
Primarni cilj STEER studije je da proceni efikasnost jednokratne IT administracije genske terapije u poređenju sa placebo kontrolnom grupom u periodu od 52 nedelje, na kraju čega će pacijenti u kontrolnoj grupi biti lečeni genskom terapijom. Efikasnost genske terapije procenjivaće se pomoću proširene Hammersmith-ove funkcionalne motorne skale (HFMSE). Planirano je uključivanje više od 100 ispitanika.
Sekundarni ciljev studije su procena sigurnosti i efikasnosti jednokratne IT administracije genske terapije koristeći skalu Revidiranog modula gornjih ekstremiteta (RULM).
STEER studija se u stvari nadovezuje na prethodno sprovedenu studiju (faza ½) pod nazivom STRONG studija, koja je pokazala značajno povećanje poena na HFMSE skali i značajan klinički napredak kod ispitanika između 2 i 5 godina sa tipom 2 SMA.
O IT primeni genske terapije
IT administracija genske terapije može da ima velike prednosti u odnosu na intravensku primenu koja je trenutno odobrena i u komercijalnoj je upotrebi. Doza može da bude daleko manja jer će cela količina date doze moći da dopre do svih motoneurona u kičmenoj moždini, što nije slučaj sa venskom primenom, pri kojoj se veliki deo doze razgradjuje u jetri zbog čega je potrebna veća doza u odnosu na gensku terapiju primenjenu intratekalnim putem. Intravenski data genska terapija u većoj dozi dovodi do oštećenja jetre, zbog čega se i primenjuje samo kod male dece. Intratekalnim putem u manjoj dozi, gensku terapiju moći će da primaju i odrasle osobe bez obzira na kilažu.
Avexis (sadašnji Novartis Gene Therapies) je još 2017. započeo kliničku studiju intratekalne primene genske terapije kod dece starosti 2-5 godina (STRONG). Ispitanici koji su uključeni pokazali su značajne motoričke napretke bez neželjenih efekta. Oktobra 2019. Američka agencija za hranu i lekove prekinula je ovu studiju jer su primećeni neželjeni toksični efekti na neurone koji su odgovorni za senzibiltet u paralelnim studijama na životinjama. Klinički vidljivi neželjeni efekti nisu primećeni na ispitanicima u kliničkim studijama. Bez obzira na to, Novartis je u međuvremenu prilagodio sastav i dozu genske terapije za intratekalnu primenu, ali je bilo neophodno započeti novu studiju ponovo – STEER studiju.
Originalnu vest pročitajte OVDE
