Nova klinička studija (faza 3) – ispitivanje Apitegromaba kod pacijenata sa tipom 2 i tipom 3 SMA koji ne mogu samostalno da hodaju
- novembar 2021.
Scolar Rock predstavio dizajn nove kliničke studije pod nazivom SAPPHIRE gde se ispituje eksperimentalnea terapija koja utiče na mišiće kod pacijenata sa tipom 2 i tipom 3 SMA koji ne mogu samostalno da hodaju u cilju daljeg ispitivanja i potvrde Apitegromaba kao prve terapije koja deluje na mišiće u terapiji spinalne mišićne atrofije.
Klinička studija je randomizovana, dvostruko slepa, placebo kontrolisana studija Apitegromaba kao dodatka osnovnoj SMN terapiji kod pacijenata obolelih od SMA tip 2/3 koji ne mogu da hodaju samostalno
Dizajn studije zasnovan je na pozitivnim rezultatima iz prethodnog ispitivanja (TOPAZ studija), uključujući novu eksplorativnu analizu pacijenata starosti od 2-12 godina obolelih od SMA tip 2/3 koji ne mogu da hodaju samostalno
Scholar Rock je biofarmaceutska kompanija fokusirana na lečenje ozbiljnih bolesti u kojima faktori rasta imaju važnu ulogu. Ova kompanija je danas objavila dizajn nove kliničke studije pod nazivom SAPPHIRE, (faza 3 ispitivanja Apitegromaba, selektivnog inhibitora aktivacije latentnog miostatina). Ovo klinička studija ispitivaće efikasnost i sigurnost Apitegromaba kod pacijenata sa tipom 2 i tipom 3 spinalne mišiće atrofije koji ne mogu samostalno da hodaju, a za koje se procenjuje da predstavljaju približno dve trećine ukupne populacije pacijenata sa SMA. Počele su aktivnosti u cilju pokretanja studije SAPPHIRE.
Dizajn SAPPHIRE kliničke studije
SAPPHIRE je randomizovano, dvostruko slepo, placebo kontrolisano kliničko ispitivanje faze 3. Očekuje se da će približno 156 pacijenata uzrasta od 2-12 godina obolelih od SMA tip 2/3 koji ne mogu da hodaju samostalno biti uključeno u cilju ispitivanja efikasnosti eksperimentalne terapije. Pacijenti će biti randomizovani u odnosu 1:1:1 da primaju tokom 12 meseci ili apitegromab (10 mg/kg) ili Apitegromab (20 mg/kg) ili placebo intravenskom infuzijom svake 4 nedelje uz SMN zavisnun terapiju koju već primaju ispitanici. Pacijenti koji primaju Nusinersen, kao i pacijenti koji primaju oralnu terapiju za SMA sirupom, biće kvalifikovani za uključivanje u ovu kliničku studiju.
Dodatni ključni elementi dizajna studije uključuju sledeće:
- Na početku studije svi pacijenti moraju da prethodno primaju SMN modifukujuće terapije i to >6 meseci prethodnog primanja oralne terapije za SMA sirupom ili >10 meseci prethodnog primanja Nusinersena.
- Ispitanici će biti randomizovani prema tome koju osnovnu terapiju primaju (Nusinersen naspram oralne terapije za SMA sirupom), kao i prema starosti u kojoj je započeto lečenje SMN modifikujućim terapijama (< 5 godina naspram > 5 godina).
- Primarni cilj efikasnosti terapije procenjivaće se odnosu na početnu vrednost u ukupnom rezultatu proširene Hamersmitove funkcionalne motorne skale (HFMSE) posle 12 meseci primanja terapije.
- Dodatni ciljevi su procena sigurnosti terapije, procenat pacijenata sa povećanjem HFMSE >3poena u odnosu na početni broj bodova, revidirani modul gornjih ekstremiteta (RULM), motorni miljokaz na osnovu Svetske zdravstvene organizacije (SZO), farmakokinetiku, farmakodinamiku, antitela protiv lekova i drugih procena odgovora na terapiju.
Pored toga, ispitivanje pruža mogućnost za privremenu analizu kada je najmanje 50% pacijenata u glavnoj populaciji efikasnosti (starosti 2-12 godina) završilo 12 meseci primanja terapije.
Odvojeno od glavne populacije ispitanika, procenjivaće se istraživačka populacija od 48 pacijenata obolelih od SMA tip 2/3 starosti od 13-21 godine koji ne mogu da hodaju samostalno. Ovi pacijenti će biti randomizovani u odnosu 2:1 da primaju ili Apitegromab (20 mg/kg) ili placebo koji se dodaju osnovnom tretmanu SMN modifikujućim terapijama (Nusinersen ili oralna terapija za SMA sirupom). U ovoj subpopulaciji starijih osoba obolelih od SMA, sigurnost i podnošljivost Apitegromaba će biti okarakterisana, a efikasnost će takođe biti procenjena na istraživački, neaktivan način.
Da bi se dalje ispitao Apitegromab kod obolelih sa SMA, po završetku perioda primanja terapije od 12 meseci, svim pacijentima će biti ponuđena opcija da se uključe u nastavak otvorene studije. U ovom otvorenom nastavku studije, biće procenjena sigurnost i podnošljivost Apitegromaba, zajedno sa procenom dugoročne efikasnosti terapije. Pored toga TOPAZ klinička studija nastavlja da prati pacijente u cilju procene dugoročnu efikasnost i sigurnost Apitegromaba. Od 57 pacijenata koji su završili 12-mesečni period primanja terapije u studiji TOPAZ, 55 pacijenata nastavlja da se prati od 30. novembra 2021.
Planirano je da se SAPPHIRE klinička studija sprovodi na 55 lokacija širom sveta, uključujući SAD i Evropu, a počele su i aktivnosti za pokretanje studije. Za više informacija o SAPPHIRE posetite www.clinicaltrials.gov.
Originalnu vest pogledajte OVDE
Više o SAPPHIRE kliničkoj studiji pogledajte OVDE
