24 C
Niš
Friday, July 1, 2022
spot_img

Kakav je sigurnosni profil Spinraze

Spinraza ima dobar bezbednosni profil, što je potvrđeno u brojnim kliničkim ispitivanjima i komercijalnom upotrebom leka. Spinrazom  se leči preko desetina hiljada pacijenata širom sveta. Aktivni sastojak leka – nusinersen – je sintetički DNK fragment i kao takav nema biološki efekat osim vezivanja za gena SMN2  u cmotoneuronima. Ostali sastojci leka (fiziološki rastvor, konzervansi, itd.) nisu biološki aktivni.

Neželjeni efekti Spinraze mogu biti povezani sa aktivnom supstancom ili sa postupkom njegove primene – lumbalnom punkcijom.

Najčešći neželjeni efekti Spinraze kod najtežih oblika bolesti kod dece su infekcija donjih disajnih puteva i opstipacija. U manjem broju slučajeva zabeležena je i atelektaza pluća.

Kod obolelih sa lakšom kliničkom slikom i starijeg uzrasta, najčešći neželjeni efekti bili su povišena telesna temperature, glavobolja, povraćanje, bol u leđima hipersekrecija u plućima, trnjenje u nogama i postlumbalni punkcioni sindrom koji je vezan sa procedurom aplikacije leka (bol u donjem delu leđa, povraćanje, glavobolja).

Najozbiljnija neželjena dejstva Spinraze su smanjenje trombocita (ćelija u krvi koja omogućavaju zgrušavanje krvi) što može dovesti do krvarenja u organizmu  i oštećenje funkcije bubrega.  Ova neželjena dejstva su retka.

Pre primene svake doze Spinraze obavezno je uraditi sledeće analize:

  • Ukupan broj trombocita
  • Protrombinsko vreme ( PT/INR) i aktivirano parcijalno tromboplastinsko vreme (aPTT)
  • Opšti pregled urina

 

Ne postoje za sada poznate kontraindikacije za primenu Spinraze.

Uticaj na jetru

Spinraza delimično ulazi u krv, metaboliše se u jetri i teoretski može ometati funkciju jetre. Međutim, količina leka koja dospeva u jetru je mala, tako da je rizik od kliničkih simptoma minimalan i pacijentima nije potrebno praćenje.

Postlumbalni punkcioni sindrom

Lumbalna punkcija je invazivna procedura koja može imati komplikacije. Najčešća je takozvani postpunkcijski sindrom, koji se manifestuje bolom i vrtoglavicom i osećajem opšte nelagodnosti. Stanje može trajati nekoliko dana, a lečenje se sastoji od unosa puno tečnosti i simptomatskog lečenja (lekovi protiv bolova).

Ostale ozbiljnije komplikacije ( meningitis, hidrpcefalus ) kao i infekcije i induracije na mestu uboda  su izuzetno retke. Zapažene su pri komercijalnoj upotrebi Spinraze.

Sve o lumbalnom punkciji kod lečenja SMA možete pogledati u našoj informativnoj brošuri OVDE

Primena Spinraze u trudnoći i tokom laktacije

Nema podataka o efektu Spinraze na plod tokom trudnoće kod ljudi. Preklinička ispitivanja na miševima pokazala su da Spinraza ne utuče na pojavu embrio-fetalnih abnormalnosti ploda kod miševa. Ipak se ne savetuje trudnoća osobama ženskog pola dok primaju Spinrazu. Ne postoje podaci o tome da li spinraza prodire u mleko, uticaj na dete koje se doji, kao ni efekat Spinraze na produkciju mleka nakon porođaja.

Uticaj na plodnost

U pretkliničkim studijama na miševima, Spinraza nije pokazala negativan efekat na plodnost ni muških ni ženskih jedinki.

Mutagenost i karcinogeneza

Karcinogeni efekat Spinraze nije ispitivan u pretkliničkim studijama

Spinraza nije pokazala mutagene osobine ( uticaj na genetski materijal) u pretkliničkim studijama

 

U Republici Srbiji od jula 2018. godine Spinrazu prima 36 pacijenata. Sem blažih oblika postlumbalnog punkionog sindroma, druge neželjene reakcije nisu prijavljene

REFERENCE

https://www.spinraza.com/content/dam/commercial/specialty/spinraza/caregiver/en_us/pdf/spinraza-prescribing-information.pdf