Nemoguće je izmeriti nivo proteina SMN u motoneuronima kod žive osobe bez uzimanja tkiva (neurona), što se, iz očiglednih razloga ne radi. Zbog toga su u kliničkim ispitivanjima Risdiplama merio nivoi proteina SMN u belim krvnim zrncima. Merenja su obavljena pre početka doziranja i prilikom naknadnih poseta. Rezultati su pokazali da se u roku od 4 nedelje od početka uzimanja terapije, nivo proteina SMN povećao otprilike 2 puta i da su se povišene vrednosti održavale i nakon 12 meseci ( podaci iz SUNFISH studije).
Klinički program ispitivanja sigurnosti i efikasnosti Risdiplama sprovodi se kroz 4 studije. Kroz sve studije obuhvaćen je veliki broj ispitanika različitih karakteristika, uzrasta od rodjenja do 60. godina starosti. U studijama su učestvovali oboleli od SMA sa različitim stepenom težine bolesti I funkcionalnim statusom, različitih motornih mogućnosti (čak i sa malim brojem poena na funkcionalnim motornim testovima),koji hodaju i koji ne hodaju samostalno, kao i oni koji su prethodno primali neku drugu SMN modifikujuću terapiju. Uključeni su i oboleli sa većim stepenom skolioze ili prisutnim skraćenjem mišića i kontrakturom u zglobovima. U svim studijama, na osnovu do sada praćenih ispitanika, Risdiplam je pokazao efikasnost i sigurnost kao i veliki potencijal kao terapija izbora za većinu obolelih od SMA svih uzrasta i težine simptoma. Nijedan ispitanik nije prekinuo učešće u studiji zbog pojave nekog neželjenog efekta.
Sve studije imaju zajedničko ime FISH ( eng. riba) i to su : FIREFISH, SUNFISH, JEWELFISH i RAINBOWFISH).
Prve dve studije sa poznatim rezultatima, na osnovu kojih je FDA odobrila Risdiplam kao terapiju za spinalnu mišićnu atrofiju, avgusta meseca 2020. su FIREFISH i SUNFISH.
SAŽETAK DOSADAŠNJIH STUDIJA SA RISDIPLAMOM
- Povećava nivo SMN proteina i u centralnom nervnom sistemu i u perifernim tkivima koji se održava dugotrajno i ispoljava sistemski efekat
- Sigurnosni profil je potvrđen u svim studijama na velikom broju ispitanika
- Neželjeni efekti nisu vezani za upotrebu Risdiplama, već kao komplikacije osnovne bolesti.
- Pozitivni rezultati kod obolelelih od najtežeg oblika SMA –tip 1
- Pozitivni rezultati na najvećem broju ispitanika do sada, svih uzrasta, različite težine kliničke slike, sa ili bez prethodno primenjene druge vrste terapije.
- Potencijalna terapija izbora za većinu obolelih od SMA.
- Uključene su osobe obolele od SMA koje nisu bile dovoljno zastupljene u prethodnim kliničkim studijama
Klinička studija pod nazivom RAINBOWFISH pokrenuta kako bi se utvrdila efikasnost Risdiplama kod novorođenčadi čiji genetski test ukazuje na SMA, ali još nisu razvili prve simptome bolesti, starosti do 6 nedelja. Uključivanje u studiju je završeno, a preliminarni podaci objavljeni juna 2021. ukazuju da kao i kod Spinraze, ukoliko se terapija da pre pojave prvih simptoma, moguć je potpuno normalan motorički razvoj.
U januaru 2022. Američka agencija za hranu i lekove (FDA) je odobrila prioritetnu reviziju dodatnih indikacija za primenu novih lekova (sNDA) za upotrebu oralne terapije za SMA sirupom za lečenje beba obolelih od SMA bez simptoma mlađih od dva meseca.
Više od 5000 pacijenata širom sveta prima Evrysdi putem komercijane primene, kroz milosrdni program donacije i u klničkim studijama.
O aktuelnim i planiranim kliničkim studijama sa Risdiplamom kao i kompanije Roche, možete se informisati u našim rubrikama VESTI i KLINIČKE STUDIJE
REFERENCE
