24 C
Niš
Friday, July 1, 2022
spot_img

Lečenje Spinrazom u Republici Srbiji

Spinrazu u Republici Srbiji prima 32 obolele osobe od SMA do 18 godina starosti i 4 punoletne osobe.

Prvi pacijenti koji su primili Spinrazu bili su deca starosti do 6 godina sa tipom 1 i tipom 2 SMA koji nisu mogli samostalno da hodaju.

Inicijalno je jula 2018. godine sa primenom Spinraze započelo 11 dece sa tipom 2 SMA na Klinici za psihijatriju i neurologiju za decu i omladinu U Beogradu zalaganjem Udruženja SMA Srbija i lekara prof. dr Vedrane Milić rašić i prim. Dr Vesne Branković.  Rukovodstvo Udruženja STOP SMA SRB je i tada bilo deo Udruženja SMA Srbija i aktivno učestvovalo u borbi za početak terapije Spinrazom. Inicijalno terapija Spinrazom ( jedina dostupna tada u svetu za lečenje SMA) nije bila  u RS odobrena deci oboleloj od najtežeg tipa SMA ( tip 1) na mehaničkoj ventilaciji.

SLIKA LAZA

 Lavovskom borbom jedne majke Ljiljane Dragojlović, podpredsednice Udruženja STOP SMA SRB, pred institucijama i odobrenjem predsednika RS Aleksandra Vučića, terapija je postala dostupna  za još 6 dece sa najtežim tipom SMA 2018. godine. Tada se kreće sa primenom Spinraze i u Institutu za majku i dete „ dr Vukan Čupić“ u Beogradu

SLIKA LJILJA

Septembra 2019. Spinrazom počinju i da se leče i punoletne osobe na Klinici za neurologiju KC Srbije. U ovom trenutku leče se samo 4 osobe od preko 50 odraslih obolelih u Srbiji. Cilj nam je da svaka osoba obolela od SMA dobije neku od  odobrenih terapija za lečenje SMA.

U godinama koje slede, primena Spinraze o trošku RFZO RS postaje rutinska samo kod novodijagnostifikovane dece sa najtežim oblikom SMA i sa tipom 2 SMA, dok se kod ostalih oboleleih prmenjuje princip individualnog odobravanja. Na taj način je sa primenom Spinraze otpočelo i 9 dece koja su kasnije prekinula sa primenom ove terapije i samostalnim finansiranjem primila gensku terapiju u inostranstvu. Sa primenom Spinraze kreće se i u Univerzitetskoj dečjoj klinici Tiršova, KC Vojvodine i KC Niš.

Godine 2021. kreće se sa primenom Spinraze i kod tinejdžera starijih od 6 godina. U ovom trenutku Spinrazu prima jedna tinejdžerkaa starija od 6 godina.

NAPOMENA: Primena Spinraze se odobrava po tzv. „ individualnom programu“, što znači da se svaki zahtve za primenu terapije individualno procenjuje od strane komisije za retke bolesti pri RFZO –u i spram finansijskih mogućnosti države individualno odobrava terapija pacijentima.

Nusinersen je registrovan u Republici Srbiji 2021. Godine pod komercijanim nazivom SPINRAZA

 

Iskustva pacijenata sa primenom Spinraze

Tadej – 3 godine, SMA 2

„Tadej je pre terapije počeo naglo i konstatno da gubi snagu. Iz dana u dan je bio sve slabiji. U nedeljama dok smo čekali terapiju , nije mogao da sedi duže od par minuta ,brzo se umarao i nije mogao da bude aktivan u toku dana. Iako je mogao da puzi , sve kraće je puzao ,a sve češće padao i povredjivao se. Nakon prve dve terapije nismo primetili nikakav pomak ,medjutim nakon treće doze se desilo čudo. Počeo je da neometano sedi i po nekoliko sati, povratila mu se snaga u rukama i nogama koju je izgubio. A najveći benefit je što je postao izuzetno aktivno dete koje se igra od ujutro do uveče bez znakova umora. Lek je njemu i nama promenio život. U potpunosti promenio tok bolesti i dao mu šansu koju svako zaslužuje.“

Zoka  – 7 godina, SMA 1

Sa pet meseci uspostavljena je dijagnoza veoma mlitava beba,sve funkcije gutanje, disanje i malo što je pomerala ruke izgubila sa 10 meseci. Nikada nije pričala,držala glavu i pomerala noge.Traheotomirana ,na mehaničkoj ventilaciji i veštačkoj ishrani. Prvu dozu Spinraze primila sa 3 godine i 8 meseci. Posle 13. doze počela da priča kratke reči,podiže ruke iz lakta,drži laganu igračku, pomera glavu levo,desno,diše spontano bez respiratora do 8 sati i drži glavu do 30 sekundi samostalno.“

Mihajlo – 3 godine, SMA 1

Primljeno 7 doza Spinraze počevši od 7. meseca života. Spinraza zaustavlja progresiju i uz fizikalne vežbe ostvaruje značajan napredak u motorici. Mihajlo počinje da diše bez respiratora, koristi ruke, odiže ih od podloge i drži igračke. Ljulja se na boku.  Od 2,5 godine prelazimo na Risdiplam. Efekti su primećeni odmah posle prvog uzimanja leka. Znatno veći napredak u motorici, postaje jači i brži u rukama, noge bolje pokreće, pojavljuje se značajna aktivnost trupa u ležećem i sedećem položaju. Nema gubitka snage i energije kao što se dešavalo 2-3 nedelje pred novu dozu Spinraze.“

Vuksan – 3 godine, SMA 2

 „Bolest je dijagnostikovana kada je imao 10 meseci,  kada noge nije mogao da pomeri uopšte.  Spirnazu počeo da prima sa 18 meseci i od tada je krenulo sve nabolje. Počeo je da nogice pomera da samostalno, sedi bez oslonca sve duze i duze.  Posle 7 doze Spinraze počeo je i da se okreće sa stomaka na ledja kao i sa ledja na stoma, što je bilo nezamislivo bez terapije i fizikalnih vežbica. Može više da podigne rukice da ih ispruzi napred.  Sada on ima 3 godine i 7 meseci i boljitak je ogroman u odnosu na život pre Spinraze. Posle svake doze Spinraze je sve jaci i bolj“.

Jakov – 4 godine,SMA 2

„Do sad je primio 11 doza  Spinraze. Pre početka lečenja bio je veoma mlitav.Nije odizao glavu od podloge kad leži na stomaku. Nije uspostavljao samostalno sedenje.

Sada Jakov ima umerenu slabost tela. Spretno se iz ležećeg položaja dovodi u sedeći sa dobrom kontrolom glave. Samostalno sedi. Uz predmete se iz ležećeg položaja dovodi u stojeći, stoji uz pridržavanje. Zauzima četvoronožni položaj i puzi“.

Katarina -4 godine,SMA 2

„Katarina je primila Spinrazu sa 18 meseci. Studija spavanja pre primene Spinraze je bila loša, imala je prekide disanja tokom spavanja. Medjutim,  nakon primene spinraze, posle 6. Doze, studija spavanja je bila dobra te nije bilo potrebe koristiti NIV tokom noći. Jače kašlje, glasnija je. Sedi samostalnoi koristi ruke. Ranije nije mogla hranu da prinese ustima. Vratila je snagu u nogama. Iako ne može da stoji, pokreće noge iako pre nije mogla“.