RO7204239 (GYM329) je novi molekul (istraživački lek) razvijen da poboljša funkciju mišića kod ljudi sa spinalnom mišićnom atrofijom.
GYM329 je novi molekul, anti-miostatin antitelo koji utiče na skeletne mišiće i dovodi do povećanja mišićne mase i rasta mišića. Ovaj molekul je molekul koji se tek istražuje. Miostatin ima ulogu u regulaciji mišićne mase tako što kontroliše rast mišića. Inhibicijom ovog molekula može da se poveća mišićna masa i snaga. GYM329 u kombinaciji sa oralnom terapijom koja dovodi do povećanja nivoa proteina SMN u telu, može da poboljša motoričke funkcije osoba sa SMA.
Istraživanja na RO7204239 izvodi kompanija Roche. Sam molekul je istraživan uz finansiranje SMA Fondacije, američke organizacije koju su osnovali i vode roditelji devojčica sa SMA.
Klinička ispitivanja
Bezbednost RO7204239 je prethodno ispitana u malom kliničkom ispitivanju (faza 1) sprovedenom između marta i oktobra 2021. Prema nezvaničnim informacijama, studija je pokazala bezbednosni profil eksperimentalne supstance RO7204239.
Studija MANATEE („Manat“)
MANATEE je globalna studija faze 2/3 koja će proceniti GYM329 u kombinaciji sa oralnom terapijom za SMA sirupom kod dece sa SMA koja su sposobna da samostalno hodaju u uzrastu od 2-10 godina. Podobni su ispitanici koji su prethodno primali oralnu terapiju za SMA sirupom, Nusinersen ili gensku terapiju (onasemnogene abeparvovec), kao i oni koji ranije nisu primali nijednu terapiju. Postoje i dodatni kriterijumi za uključivanje u studiju.
Studija MANATEE sastoji se iz dva dela:
- Prvi deo procenjuje sigurnost GYM329 u dve doze u kombinaciji sa oralnom terapijom za SMA sirupom, sa ciljem da se izabere optimalna doza GYM329 za drugi deo studije. Očekuje se uključivanje oko 36 ispitanika
- Drugi deo je glavni deo studije gde će se procenivati efikasnost i sigurnost doze GYM329 odabrane u prvom delu u kombinaciji sa oralnom terapijom za SMA sirupom. Očekuje se uključenje oko 144 ispitanika. Drugi deo će otpočeti kada se izbor doze završi u prvom delu studije. Ispitanici će biti nasumično raspoređeni u grupu koja prima oralnu terapiju za SMA sirupom i GYM329, ili u grupu koja prima oralnu terapiju za SMA sirupom i placebo. Svi ispitanici u studiji primaće odobrenu dnevnu dozu oralne terapije za SMA sirupom tokom cele studije, uključujući i one u placebo grupi.
Predviđeno je da uključivanje ispitanika za prvi studije deo počne početkom 2022. godine, a za drugi deo krajem 2023.godine.
Više o ovoj studiji pogledajte OVDE
