RESPOND – Sažetak kliničke studije
- jul 2020.
Pored značajne efikasnosti genske terapije poslednjih par godina, još uvek postoje potrebe za poboljšanjem nege i zdravstvenog stanja obolelih od SMA. Na osnovu dostupnih podataka iz kliničkih studija na genskoj terapiji, kod četiri od 10 pacijenata obolelih od SMA nakon primene genske terapije bilo je potrebe da se započne terapija i Nusinersenom. Iste potrebe za dodatnom terapijom nakon genske terapije zabeležene su i van kliničkih studija, tačnije u komercijalnoj upotrebi genske terapije.
RESPOND studija je upravo dizajnirana iz gore navedenih razloga.
Studija RESPOND će ispitati kliničku efikasnost i sigurnost Nusinersena kod odojčadi i dece sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) koja nisu imala zadovoljavajući terapijski odgovor nakon lečenja genskom terapijom (onasemnogene abeparvovec). Predviđeno je da se u studiju uključi 60 deteta do 3 godine starosti za koje je istraživač u studiji utvrdio da imaju potencijal za dodatno kliničko poboljšanje Nusinersenom nakon što su primili gensku terapiju (onasemnogene abeparvovec). Vreme od primene jednokratno genske terapije do primene Nusinersena u ovoj studiji ne sme biti kraće od 3 meseca.
Primarna grupa ispitanika uključiće 40 odojčadi starosti do 9 meseci (u trenutku aplikacije prve doze Nusinersena) koja imaju dve kopije gena SMN2 (verovatnoća za kliničku sliku SMA tip 1) i koja su u uzrastu do 6 meseci primila gensku terapiju (onasemnogene abeparvovec). Druga studijska grupa obuhvatiće 20 deteta u cilju ispitivanja pacijenta obolelih od SMA šire starosne kategorije ispitanika uzrasta do 3 godine starosti u trenutku aplikacije prve doze Nusinersena. Nakon skrining perioda, ispitanici će primiti odobrenu dozu Nusinersena od 12 mg, što je četiri početne doze praćene dozama održavanja svaka četiri meseca, tokom dvogodišnjeg perioda ispitivanja.
RESPOND je otvorena studija (faza 4), što znači da su i roditelji/negovatelji pacijenta, kao i njegov lekar upoznati da ispitanik prima Nusinersen.
Procena efikasnosti
Obolele osobe od SMA ne proizvode dovoljno proteina koji igra ključnu ulogu u preživljavanju motornih neurona (SMN protein), koji omogućavaju sedenje, hodanje i osnovne životne funkcije, uključujući disanje i gutanje. Studija RESPOND pokušaće da dođe do saznanja da li dokazana efikasnost Nusinersena na povećanu produkciju SMN proteina može da poboljša simptome pacijentima koji su prethodno bili lečeni genskom terapijom.
Efikasnost terapije definisna je na osnovu procene motoričkih funkcija, dodatnih kliničkih ishoda bitnih za pacijente (npr. gutanje) i stepen opterećenja negovatelja/roditelja. Takođe će se određivati nivo neurofilamenta kao potencijalnog markera stepena aktivnosti bolesti.
Vreme
Sponzor planira da u narednim mesecima dostavi protokol studije regulatornim vlastima i ima za cilj da prvi odgovarajući pacijenti budu uključeni u studiju u prvom kvartalu 2021. godine.
Više o ovoj studiji (NCT04488133) pogledajte na linku.
