Registrovana oralna terapija za SMA u Sjedinjenim Američkim Državama
- avgust 2020.
Odobrena treća po redu kauzalna terapija za SMA – najčešću retku genetsku neuromišićnu bolest
Danas je Američka agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila oralnu terapiju za SMA sirupom kod odraslih i dece starije od 2 meseca. Oralna terapija za SMA sirupom biće poznata pod imenom Evrysdi (ev-RIZ-dee) u SAD.
Odobrenje Američke agencije za hranu i lekove zasnovano je prvenstveno na podacima iz dve studije, koje su procenjivale efikasnost i sigurnost oralne terapije za SMA sirupom kod novorođenčadi obolelih od SMA tip 1 u dobu od 2 do 7 meseci (FIREFISH studija) i kod ispitanika sa tipom 2 ili 3 u dobu od 2 do 25 godina (SUNFISH studija).
Odobrenje oralne terapije za SMA sirupom od strane zdravstvenih regulatornih agencija bio je cilj otkako su Roche, PTC Therapeutics i SMA Foundation započeli saradnju pre 9 godina.
Pored FIREFISH i SUNFISH kliničke studije, koje su bile osnova za odobrenje u SAD, tekući program kliničkog razvoja oralne terapije za SMA sirupom uključuje više od 450 ispitanika obolelih od SMA. Program uključuje presimptomatsku odojčad, kao i odrasle obolele od SMA do 60 godina starosti; pacijente sa širokim spektrom simptoma i motoričkih funkcija, kao i pacijente koji su prethodno primali druge odobrene modifikujuće terapije za SMA.
Iako je odobrenje oralne terapije za SMA u SAD-u značajna prekretnica za SMA zajednicu, Roche i Genentech nastavljaju saradnju sa zdravstvenim institucijama, vladinim agencijama i drugim zainteresovanim stranama širom sveta kako bi se osigurao širok i brz pristup oralnoj terapiji za SMA sirupom svim pacijentima koji mogu da imaju koristi od lečenja. Aplikacije za registraciju oralne terapije za SMA podnete su regulatornim agenijama u Brazilu, Čileu, Kini, Indoneziji, Rusiji, Južnoj Koreji i Tajvanu. Nadamo se da će današnje odobrenje u SAD-u služiti kao podsticaj za naredne pozitivne vesti o odbrenju oralne terapije za SMA širom sveta.
Originalnu vest pogldajte OVDE
