14 C
Niš
Friday, September 30, 2022
spot_img

Registrovana oralna terapija za SMA u Sjedinjenim Američkim Državama

Registrovana oralna terapija za SMA u Sjedinjenim Američkim Državama

  1. avgust 2020.

Odobrena treća po redu kauzalna terapija za SMA – najčešću retku genetsku neuromišićnu bolest

Danas je Američka agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila oralnu terapiju za SMA sirupom kod odraslih i dece starije od 2 meseca. Oralna terapija za SMA sirupom biće  poznata pod imenom Evrysdi (ev-RIZ-dee) u SAD.

Odobrenje Američke agencije za hranu i lekove zasnovano je prvenstveno na podacima iz dve studije, koje su procenjivale efikasnost i sigurnost oralne terapije za SMA sirupom kod novorođenčadi obolelih od SMA tip 1 u dobu od 2 do 7 meseci (FIREFISH studija) i kod ispitanika sa tipom 2 ili 3 u dobu od 2 do 25 godina (SUNFISH studija).

Odobrenje oralne terapije za SMA sirupom od strane zdravstvenih regulatornih agencija bio je cilj otkako su Roche, PTC Therapeutics i SMA Foundation započeli saradnju pre 9 godina.

Pored FIREFISH i SUNFISH kliničke studije, koje su bile osnova za odobrenje u SAD, tekući program kliničkog razvoja oralne terapije za SMA sirupom uključuje više od 450 ispitanika obolelih od SMA. Program uključuje presimptomatsku odojčad, kao i odrasle obolele od SMA do 60 godina starosti; pacijente sa širokim spektrom simptoma i motoričkih funkcija, kao i pacijente  koji su prethodno primali druge odobrene modifikujuće terapije za SMA.

Iako je odobrenje oralne terapije za SMA u SAD-u značajna prekretnica za SMA zajednicu, Roche i Genentech nastavljaju saradnju sa zdravstvenim institucijama, vladinim agencijama i drugim zainteresovanim stranama širom sveta kako bi se osigurao širok i brz pristup oralnoj terapiji za SMA sirupom svim pacijentima koji mogu da imaju koristi od lečenja.  Aplikacije za registraciju oralne terapije za SMA  podnete su regulatornim agenijama  u Brazilu, Čileu, Kini, Indoneziji, Rusiji, Južnoj Koreji i Tajvanu. Nadamo se da  će današnje odobrenje u SAD-u služiti  kao podsticaj za naredne pozitivne vesti o odbrenju oralne terapije za SMA širom sveta.

Originalnu vest pogldajte OVDE

Related Articles

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here

Stay Connected

0FansLike
3,505FollowersFollow
20,100SubscribersSubscribe
- Advertisement -spot_img

Latest Articles