Prvi pacijent uključen u RESPOND studiju
CAMBRIDGE, Mass.
- januar 2021.
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) objavio je danas da je prvi pacijent uključen u RESPOND studiju. Klinička studija RESPOND (faza 4) je otvorenog tipa i ispitivaće efikasnost i sigurnost Nusinersena kod dece i odojčadi sa SMA koja su prethodno lečena genskom terapijom (onasemnogene abeparvovec) koja nisu imala po proceni istraživača zadovoljavajući klinički odgovor nakon primene genske terapije (broj poena na CHOP INTEND motornoj skali ispod 50, respiratorna podrška, otežana ishrana, ili drugi faktori po proceni istraživača). RESPOND studija sprovodiće se u oko 20 centara i planirano je uključivanje do 60 ispitanika starosti do tri godine.
Više o ovoj studiji (NCT04488133) pogledajte na sajtu.
Originalnu vest pogledajte OVDE
