Genska terapija – klinička studija na deci od 8,5 do 21 kg
- April 2021.
U Evropskoj Uniji i Kanadi, genska terapija je odobrena bez ograničenja telesne težine, ali zbog neželjenih efekata u večim dozama (doziranje je po kg/tt), preporuka Evropskih eksperata je da se koristi samo kod dece do 13,5kg telesne težine. U drugim zemljama gde je genska terapija odobrena za obolele od SMA, gornja granica do kada mogu deca da prime gensku terapiju je 24 meseci. U kliničkim studijama sprovedenim sa genskom terapijom telesna težina dece nije prelazila 8,4kg. Iz tog razloga Novartis Gene Therapies ispitivaće sigurnost genske terapije kod dece iznad 8,5kg/tt.
Novartis Gene Therapies najavio je novu SMART kliničku studiju (faza 3b) radi dalje procene sigurnosti i efikasnosti genske terapije kod pacijenata sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) težine iznad 8,5kg do 21kg nakon jednokratne intravenske infuzije. Klinički podaci ove studije upotpuniće podatke iz komercijalne upotrebe genske terapije.
Očekuje se da će ova globalna studija obuhvatiti 24 deteta sa ispoljenim simptomima SMA iz Evrope, Severne Amerike, Australije i Tajvana. Pacijenti će se pratiti tokom 12 meseci. Svi studijski centri na kojima će se studija sprovoditi još uvek se finalizuju, a predviđa se da će uključivanje ispitanika početi u septembru 2021. godine. Planira se uključivanje samo nekoliko pacijenata u svakoj zemlji, kao i da će broj ubrzo biti popunjen. O odabiru će se strogo voditi računa o kriterijumima uključivanja u studiju, a vodiće ga studijski centri, ili kontaktirati tim za medicinske informacije Novartisa na medinfo.gtk@novartis.com.
O SMART studiji
SMART je faza 3b, otvorena, multicentrična studija sa jednom grupom ispitanika osmišljena da dodatno proceni sigurnost, podnošljivost i efikasnost jednokratne infuzije genske terapije kod pacijenata koji imaju ispoljene simptome SMA sa bi-alelnim mutacijama u SMN1 genu i sa bilo kojim brojem kopija gena SMN2 kao i telesne težine od 8,5kg do 21kg.
Studija će obuhvatiti 24 pacijenta tokom perioda praćenja od 12 meseci. Nakon završetka studije, pacijenti će biti pozvani da se uključe u dugoročnu fazu praćenja radi prikupljanja dodatnih podataka o sigurnosti i efikasnosti. Svrha SMART studije nije da omogući dostupnost lečenju genskom terapijom većem broju pacijenata, već da se ispita genska terapija u onoj populaciji koja nije bila obuhvaćena u dosadašnjim kliničkim studijama.
Trenutno je genska terapija odobrena u 39 zemalja i regiona širom sveta.
Takođe, Novartis nastavlja program donacije genske terapije i u 2021. godini. Putem genske lutrije biće dodeljeno 100 doza genske terapije pacijentima koji ispunjavaju uslove prema programu donacije (deca ispod dve godine starosti u zemljama gde još uvek nije odobrena genska terapija).
Za više informacija o SMART studiji pogledajte OVDE
ili kontaktirajte tim za medicinske informacije Novartisa logovanjem na ovoj adresi.
Originalnu vest pročitajte OVDE
