Apitegromab dobio oznaku FAST TRACK od strane Američke agencije za hranu i lekove (FDA)
- maj 2021.
Apitegromab ili SRK-015 je novi eksperimentalni molekul koji je dizajniran takom da poboljša funkciju mišića kod osoba sa spinalnom mišićnom atrofijom, tako što blokira miostatin, protein koji u fiziološkim uslovima blokira rast mišića.
Apitegromab je razvijen od strane male biotehnološke kompanije iz Sjedinjenih Američkih Država (SAD) Scolar Rock.
Aprila 2021. Godine, ova kompanija je objavila preliminarne rezultate TOPAZ studije (faza 2) koji su pokazali da Apitegromab u kombinaciji sa Nusinersenom poboljšava mišićnu snagu kod osoba sa tipom 2 i tipom 3 SMA. To poboljšanje je bilo veće u grupi koja je primala veću dozu Apitegromaba.
Scholar Rock objavio je danas da je Američka agencija za hranu i lekove (FDA) dodelila Fast Track oznaku za Apitegromab, selektivni inhibitor aktivacije miostatina, za lečenje pacijenata sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA). Fast Track oznaka ima za cilj da olakša razvoj i ubrza odobrenje lekova za lečenje ozbiljnih stanja i ranije dobijanje odobrenih novih lekova. Putem Fast Track oznake, Scholar Rock ima pravo da aplicira za dobijanje biološke licence (BLA) za Apitegromab ako su ispunjeni relevantni kriterijumi.
Fast Track oznaka namenjena je da se ubrza regulatorna procedura i odobrenje lekova kod onih stanja i bolesti, kao i pružanje terapije tamo gde je nema ili poboljšanje u odnosu na dostupne terapije i zasnovana je na tome da li će lek uticati na faktore kao što su preživljavanje, svakodnevno funkcionisanje ili progresija do još težeg stanja. Pored oznake Fast Track, Apitegromab je prethodno dobio oznaku za lek za retke bolesti (Orphan drug), kao i oznaku za lek za retke pedijatrijske bolesti od FDA, kao I PRIME oznaku za lek za retke bolesti (Orphan drug)od strane Evropske agencije za lekove (EMA) za lečenje SMA.
Originalnu vest pogledajte OVDE
