14 C
Niš
Friday, September 30, 2022
spot_img

Nova klinička studija primene Nusinersena u većoj dozi kod pacijenata koji su prethodno primali oralnu terapiju za SMA

Nova klinička studija primene Nusinersena u većoj dozi kod pacijenata koji su prethodno primali oralnu terapiju za SMA

  1. septembar 2021.

Najavljena je još jedna klinička studija sa Nusinersenom. Osobe sa SMA tip 2 i 3 koji su do sada primali oralnu terapiju moći će da učestvuju u ovoj studiji. Nusinersen će primati u eksperimentalnoj, većoj dozi i po drugačijoj šemi davanja.

Veće doze Nusinersena ispituju se u još jednoj studiji od 2020. – DEVOTE studiji i preliminarni rezultati pokazuju da su veće doze sigurne i bez neželjenih efekata. Takođe, terapija Nusinersenom nakon davanja druge terapije ispituje se u još jednoj studiji – RESPOND studiji, gde se Nusinersen daje kod  odojčadi i dece koja su prethodno primila gensku terapiju.

Veliki napredak postignut je poslednjih godina na polju lečenja obolelih od SMA. Ipak, postoji još mogućnosti da se poboljša kvalitet života obolelih od SMA. ASCEND klinička studija ima za cilj da ispita da li terapija Nursinersenom u većoj dozi može da poboljša stanje obolelih od SMA kod kojih su se simptomi SMA pojavili prvi put  kasnije nakon rođenja  (tip 2 i 3) a koji su prethodno lečeni oralnom terapijom za SMA (sirup).

Sažetak studije ASCEND

ASCEND studija ima za cilj da ispita da li Nusinersen u eksperimentalnoj većoj dozi može da poboljša kliničku sliku kod pacijenata obolelih od SMA sa kasnijim početkom simptoma a koji primaju oralnu terapiju za SMA u vidu sirupa i žele da promene način lečenja. Studija uključuje i odrasle osobe koje su lečenie Nusinersenom pre početka upotrebe oralne terapije, kao i decu, tinejdžere i odrasle osobe koji su lečeni samo oralnom terapijom i koji pre nisu primali Nusinersen.

Dizajn studije

Protokol  kliničke studije ASCEND dostavljen je regulatornim vlastima. Planirano je da ASCEND traje oko 2,5 godine i da obuhvati do 135 pacijenata koji ne mogu samostalno da hodaju starosti 5-39 godina. Svi pacijenti moraju da su primali oralnu terapiju za SMA u maksimalnoj dozi od 5 mg pre pre uključivanja u studiju i moraju da budu voljni i u stanju da promene način lečenja što podrazumeva prelazak na veću dozu Nusinersena. Takođe se primenjuju i dodatni kriterijumi za uključivanje u studiju. Svi ispitanici  primiće 2 početne doze od 50 mg u razmaku od dve nedelje, nakon čega sledi doza održavanja od 28 mg svaka 4 meseca tokom preostalog perioda praćenja u studiji. Doze Nusinersena od 50 mg i 28 mg nisu odobrene doze i veće su od trenutno odobrene doze od 12 mg. Ove veće doze se takođe ispituju u studiji DEVOTE.

 

 

Procena odgovora na terapiju

U ovoj studiji planirana je procena efikasnosti terapije primenom Revidiranog modula gornjih ekstremiteta (RULM). Dodatni parametric koji će sev pratiti uključuju sigurnost, proširenu Hammersmith-ovu funkcionalnu motornu skalu (HFMSE) i opterećenost  negovatelja. Protein prisutan u neoronima – neurofilament, biće određivan kao biološki pokazatelj aktivnosti bolesti. Kod učesnika starijih od 13 godina, motorna funkcija gornjih ekstremiteta takođe će se procenjivati pomoću mobilne aplikacije.

Vreme početka uključivanja ispitanika

Planirano je uključivanje prvog ispitanika u ASCEND studiju krajem 2021. godine. Više informacija o studiji uskoro će biti dostupno na sajtu

Originalnu vest možete da pročitate OVDE

Related Articles

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here

Stay Connected

0FansLike
3,505FollowersFollow
20,100SubscribersSubscribe
- Advertisement -spot_img

Latest Articles