Uskoro početak faze 3 kliničkog ispitivanja Apitegromaba
23.septembar 2021.
Scholar Rock najavio je početak faze 3 kliničkog ispitivanja Apitegromaba, eksperimentalne terapije koja utiče na mišiće kod pacijenata sa tipom 2 i tipom 3 SMA koji ne mogu samostalno da hodaju do kraja 2021. godine u cilju daljeg ispitivanja i potvrde Apitegromaba kao prve terapije koja deluje na mišiće u terapiji spinalne mišićne atrofije.
Nova klinička studija zasniva se na pozitivnim rezultatima faze 2 kliničke studije TOPAZ (NCT03921528), gde je ispitivan Apitegromab kod dece i mladih osoba sa tipom 2 i tipom 3 SMA sa kasnijim početkom bolesti
Detalji faze 2 TOPAZ studije prezentovani su poster prezentacijama na virtualnom kongresu World Muscle Society (WMS) pod nazivom “Apitegromab in Spinal Muscular Atrophy (SMA): An Analysis of Multiple Efficacy Endpoints in the TOPAZ Trial” i “Insights into the Potential Pharmacological Effects of Apitegromab in Health and Disease: Data from Preclinical and Clinical Studies.”
Procena motoričke funkcije gornjih ekstremiteta vršena je pomoću revidiranog modula za gornje ekstremitete – RULM funkcionalna skala, kod ispitanika koji ne hodaju. Značajna poboljšanja su takođe zabeležena u grupi onih koji su primali veću dozu Apitegromaba.
Rezultati takođe pokazuju da su poboljšana generalno bila značajnija kod ispitanika sa manje uznapredovalom bolešću koji nisu imali skoliozu ili kontrakture u zglobovima.
Apitegromab kao blokator aktivnosti miostatina, inhibira ovaj protein i indirektno ima potencijal da poveća masu mišića. Za razliku od dosada odobrenih terapija za SMA koje povećavaju nivo proteina SMN, Apitegromab je prva obećavajuća terapija za osobe sa SMA koja deluje na mišiće.
Originalnu vest pogledajte OVDE
Više o TOPAZ studiji pogledajte OVDE
