RESPOND klinička studija – pogledajte detaljnije informacije
Studija RESPOND je tekuća klinička studija čiji je sponzor kompanija Biogen. Cilj studije je da se ispita da li pacijenti mogu da imaju koristi od lečenja Nusinersenom (Spinraza), nakon što su lečeni genskom terapijom (onasemnogen abeparvovec-kioi). Pacijenti koji su uključeni u studiju su bebe i deca uzrasta do 3 godine koja nisu imala zadovoljavajuć klinički odgovor nakon genske terapije.
Cilj RESPOND studije je da se otkrije da li je terapija Nusinersenom podnošljiva i da li može biti od koristi pacijentima sa SMA koji su već primali onasemnogenom abeparvovec-kioi (jednokratna genska terapija odobrena u EU 2020. za lečenje dece sa SMA do dve godine starosti).
RESPOND je otvorena klinička studija faze 4 koja znači da:
- studijski lek Nusinersen je već odobren za upotrebu na osnovu ranijih studija
- i pacijentov roditelj/negovatelj i njegov doktor su upoznati da dete prima ovaj lek tokom studije
Dizajn studije
Pre uključivanja u studiju, potencijalni kandidati prolaze proces skrininga gde se testiraju i vrše se provere da bi se utvrdilo da li ispunjavaju uslove za uključivanje u studiju. Oni će u studiji primati terapiju otprilike 2 godine. Za to vreme njihovo zdravlje i razvoj biće praćeni od strane tima zdravstvenih radnika.
Karakteristike pacijenata
Planirano je da studija obuhvati 60 dece koja imaju nezadovoljene kliničke potrebe nakon što su primili gensku terapiju (identifikovano od strane doktora). Deca u studiji pridružiće se jednoj od dve grupe ispod ako ispunjavaju sledeće kriterijume:
- Imaju neispunjene kliničke potrebe nakon primanja onasemnogenim abeparvovec
- Nikada nisu primali Nusinersen
Mlađa grupa:
Oko 40 ispitanika koji svi:
- Imaju dve kopije SMN2 gena
- Ispoljili simptome SMA do 4. meseca starosti
- Primili gensku terapiju (onasemnogen abeparvovec) do 6. meseca starosti
- Počeće da primaju ispitivani lek nakon pojave simptoma do 9. meseca starosti
Starija grupa:
Oko 20 ispitanika koji svi:
- Imaju jednu ili dve kopije SMN2 gena
- Mogu da počnu sa terapijom do 3. godine starosti
Tokom studije, zdravstveni radnici će proceniti ispitanike koristeći listu motornog razvoja u detinjstvu koja se naziva „motorni miljokaz“. To su fizički pokreti kao što su udaranje, sedenje, kotrljanje i kontrola glave. Test koji će se koristiti za procenu ovih miljokaza je „HINE 2 ocena motornih miljokaza“. Dodatne mere će se takođe koristiti za procenu razvoja dece.
RESPOND studija je počela u januaru 2021. godine, kada se prvo dete priključilo studiji i započelo tok lečenja. Studija ima za cilj da obuhvati do 60 dece sa SMA do 2024. godine. Studija je globalna i odvijaće se u približno 30 različitih klinika širom sveta. Spisak lokacija se može naći na clinicaltrials.gov (NCT04488133).
Više o ovoj studiji pročitajte u brošuri OVDE
