Roche započinje kliničku studiju sa kombinovanom terapijom – oralna terapija za SMA u kombinaciji sa novom eksperimentalnom terapijom GYM329
- oktobar 2021.
Prva klinička studija sa kombinovanom terapijom koja će početi početkom 2022. godine. Roche je dao obaveštenje SMA zajednici o novoj kliničkoj studiji gde će ispitivati efikasnost oralne terapije za SMA sa novom eksperimentalnom terapijom GYM329 koju je razvio Roche pod nazivom MANATEE.
Prevod obaveštenja pročitajte u nastavku
Poštovani članovi SMA Europe,
Kao odgovor na vaš zahtev, zadovoljstvo nam je da podelimo sa vama početak MANATEE, nove globalne kliničke studije faze 2/3 koja ima za cilj da proceni sigurnost i efikasnost GYM329 (RO7204239), istraživačkog antitela protiv miostatina koje ima za cilj povećanje mišićne mase u kombinaciji sa oralnom terapijom za SMA sirupom kod spinalne mišićne atrofije (SMA).
Zašto kombinovana terapija?
Ova studija je rezultat desetogodišnjeg rada sa globalnom SMA zajednicom koja godinama pokazuje interesovanje za istraživanje potencijane efikasnosti kombinovane terapije – naredne generacije u istraživanjima na polju SMA. Saradnjom sa SMA zajednicom i istraživanjem kombinovanih terapija sa različitim mehanizmima dejstva može se doprineti transformaciji života osobama sa SMA I njihovim porodicma.
Trenutno odobrene terapije za SMA zovu se SMN zavisne terapije jer mehanizmom dejstva utiču na uzrok bolesti I povećavaju nivo proteina SMN. Kombinovana terapija SMN zavisnih terapija sa terapijama koje utiču na skeletne mišiće (odgovorne za pokrete) mogu da doprinesu poboljšanju simptoma sinergističkim delovanjem.
O novom istraživčkom molekulu
GYM329 je novi molekul, anti-miostatin antitelo koji utiče na skeletne mišiće I dovodi do povećanja mišićne mase i rasta mišića. Ovaj molekul je molekul koji se tek istražuje. Miostatin ima ulogu u regulaciji mišićne mase tako što kontroliše rast mišića. Inhibicijom ovog molekula može da se poveća mišićna masa I snaga. GYM329 u kombinaciji sa oralnom terapijom koja dovodi do povećanja nivoa proteina SMN u telu, može da poboljša motoričke funkcije osoba sa SMA.
Dizajn studije MANATEE
MANATEE je globalna studija faze 2/3 koja će proceniti GYM329 u kombinaciji sa oralnom terapijom za SMA sirupom kod dece sa SMA koja su sposobna da samostalno hodaju u uzrastu od 2-10 godina. Podobni su ispitanici koji su prethodno primali oralnu terapiju za SMA sirupom, Nusinersen ili gensku terapiju (onasemnogene abeparvovec), kao i oni koji ranije nisu primali nijednu terapiju. Postoje i dodatni kriterijumi za uključivanje u studiju.
Studija MANATEE sastoji se iz dva dela:
- Prvi deo procenjuje sigurnost dve doze GYM329 u kombinaciji sa oralnom terapijom za SMA sirupom, sa ciljem da se izabere optimalna doza GYM329 za drugi deo studije. Očekuje se uključivanje oko 36 ispitanika
- Drugi deo je glavni deo studije i procenivaće se efikasnost i sigurnost doze GIM329 odabrane u prvom delu u kombinaciji sa oralnom terapijom za SMA sirupom. Očekuje se uključenje oko 144 ispitanika. Drugi deo će otpočeti kada se izbor doze završi u prvom delu. Ispitanici će biti nasumično raspoređeni u grupu koja prima oralnu terapiju za SMA sirupom i GYM329, ili u grupu koja prima oralnu terapiju za SMA sirupom i placebo. Svi ispitanici u studiji primaće odobrenu dnevnu dozu oralne terapije za SMA sirupom tokom cele studije, uključujući i one u placebo grupi.
Približno 15 studijskih centara je odabrano za učešće u prvom delu studije u zemljama uključujući Belgiju, Nemačku, Italiju, Poljsku, Holandiju, Veliku Britaniju i SAD. Predviđeno je da uključivanje ispitanika za prvi deo otpočne početkom 2022. godine, a drugi deo krajem 2023.
Dodatne informacije o MANATEE studiji i kompletna lista uključenih i isključenih kriterijuma biće dostupni na ClinicalTrials.gov i ForPatients.Roche.com u narednim nedeljama.
Obaveštenje možete da pogledate OVDE
