Američka agencija za hranu i lekove (FDA) uzela u razmatranje po ubrzanom postupku odobrenje oralne terapije za SMA za decu ispod 2 meseca starosti
- januar 2022.
Američka agencija za hranu i lekove (FDA) je dala prioritet u razmatranju zahteva da se oralna terapija sirupom za SMA odobri za lečenje dece sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) koja su mlađa od 2 meseca bez prisutnih simptoma bolesti.
Primena terapije kod beba pre pojave prvih simptoma bolesti omogućava normalan motorni razvoj kao i kod zdrave bebe bez SMA
Prioritetna revizija je moguća za terapije koje imaju potencijal da značajno poboljšaju lečenje i negu ozbiljnih bolesti. Prioritetna oznaka znači da će FDA posvetiti dodatne resurse da ubrza proces odobrenja zahteva, tako da će zahtev biti sagledan u roku od oko šest meseci, a ne u roku od standardnih 10 meseci.
Oralna terapija za SMA povećava nivo proteina SMN , čiji je deficit uzrok SMA. Odobrena je u SAD 2020. za lečenje odraslih i dece uzrasta od 2 meseca i starijih sa svim tipovima SMA, postavši treća terapija za SMA koja modifikuje bolest koja je dobila odobrenje od strane FDA još od 2016. godine. Takođe, ovo je prva terapija za SMA koja se uzima oralnim putem i koja se može koristiti u kućnim uslovima.
Prema podacima kompanije Roche, sirup je trenutno dostupan u više od 70 zemalja, a preko 4.500 ljudi prima ovu terapiju.
Zahtev za proširenje koji uključuje i bebe mlađe od 2 meseca podnet je na osnovu rezultata trenutno još aktivnog kliničkog ispitivanja otvorenog tipa pod nazivom RAINBOWFISH (NCT03779334).
Ova studija (faza 2) ispituje oralnu terapiju kod 25 beba sa genetički potvrđenom SMA, ali bez prisutnih kliničkih simptoma bolesti, a koje nisu prethodno primale drugu terapiju za SMA. Uključuju se ispitanici (novorođenčad do 6 nedelja starosti) na lokacijama u SAD, Brazilu, Kini, Italiji, Poljskoj, Saudijskoj Arabiji i Tajvanu.
Podaci dobijeni praćenjem prvih petoro dece koja su primala terapiju u trajanju od najmanje godinu dana u RAINBOWFISH studiji predstavljeni su na konferenciji prošle godine (roche.com).
Svih petoro su zadržali sposobnost gutanja i hranjenja oralnim putem i svi su ispunili motorni miljokaz u pogledu kontrole držanja glave, uspravnog sedenja, rolanja i puženja. Četvoro od ove dece je takođe bilo sposobno da stoji i hoda samostalno u razvojno tipičnim vremenskim okvirima karakterističnim za zdravo dete.
Dosadašnji podaci o sigurnosti terapije na osnovu praćenja 12 beba koje su primile terapiju u studiji RAINBOWFISH su uglavnom pozitivni, bez prijavljenih ozbiljnih neželjenih efekata povezanih sa primenom oralne terapije.
Najčešći neželjeni efekti zabeleženi do sada su zapušenost nosa (33%), kašalj (25%), nicanje zuba (25%), povraćanje (25%), ekcem ili crvena i upaljena koža (17%), bol u stomaku (17%) ), dijareja (17%), upala stomaka (17%), papule ili čvrste bubuljice (17%) i groznica (17%). Prema Roche-u, ovi neželjeni efekti verovatno nisu povezani sa primanjem oralne terapije ili sa samom bolešću (SMA), jer su često prisutni i kod zdravih beba istog uzrasta kao u studiji.
Očekuje se da će dalji rezultati studije RAINBOWFISH biti objavljeni na kliničkoj i naučnoj konferenciji Udruženja za mišićnu distrofiju (mdaconference.org) koja je planirana za mart mesec 2021.godine.
Originalnu vest pročitajte OVDE
