14 C
Niš
Friday, September 30, 2022
spot_img

Najnoviji podaci iz kliničkih studija dugotrajnog praćenja pacijenata koji primaju oralnu terapiju za SMA

Novi podaci primene oralne terapije za SMA (Evrysdi) pokazuju dugoročnu efikasnost i sigurnost u širokoj populaciji pacijenata obolelih od SMA

  1. mart 2022.

Najnovije informacije o podacima primene oralne terapije za SMA sirupom koje su predstavljene na stručno-naučnoj konferenciji MDA od 13. do 16. marta 2022. pokazale su:

– Dugoročni podaci o efikasnosti  terapije iz studije SUNFISH potvrđuju da se poboljšanje  motornih funkcija održavaju i nakon tri godine praćenja, dok se pojava neželjenih reakcija smanjila.
– Drugi deo studije SUNFISH pokazao je značajno poboljšanje ili stabilizaciju motornih funkcija nakon dve godine praćenja  u poređenju sa kontrolnom grupom
– Najnoviji preliminarni rezultati studije RAINBOWFISH pokazuju da je većina beba koje su primale oralnu terapiju za SMA sirupom najmanje 12 meseci bila u stanju da stoji i hoda u vremenskim okvirima koji su tipični za zdrave bebe

– Više od 5.000 pacijenata prima do sada oralnu terapiju za SMA sirupom, od novorođenčadi do ljudi starijih od 60 godina

Roche je predstavio nove podatke iz dve studije oralne terapije za SMA sirupom, na MDA stručno-naučnoj konferenciji 2022. (mdaconference.org)

Oralna terapija za SMA  je mali moleku koji se uzima oralno, i deluje tako što ispravlja grešku u splajsingu traskripta gena SMN2 ili “rezervnog” gena da proizvodi veće količine funkcionalnog proteina SMN.

Detaljnije o kliničkim studijama Roche kompanije pogledajte OVDE

 

SUNFISH studija

 Novi trogodišnji podaci potvrđuju:

– dugoročnu efikasnost i sigurnost oralne terapije za SMA sirupom u širokoj populaciji ljudi starosti 2-25 godina obolelih od SMA tip 2 ili tip 3

– pacijenti su dobro podnosili oralnu terapiju za SMA sirupom tokom trogodišnjeg perioda. Ukupna stopa neželjenih reakcija (AE) smanjila se  tokom tri godine i uočen je trend smanjenja stope ozbiljnih neželjenih reakcija (SAE) u trećoj godini lečenja. Neželjene reakcije i ozbiljne neželjene reakcije su posledica osnovne bolesti i nijedna neželjena reakcija povezana sa primanjem terapije nije dovela do prekidanja studije.

– povećanje ukupnog rezultata na osnovu skale procene motorne funkcije (MFM32) u odnosu na početne vrednosti  u prvoj godini praćenja, održalo se i tokom treće godine praćenja.  

– povećanje ukupnog rezultata revidiranog modula gornjih ekstremiteta (RULM) i proširene Hammersmithove funkcionalne motorne skale (HFMSE) u odnosu na početne vrednosti,  takođe je održano između prve i treće godine praćenja.

Dvogodišnji podaci o efikasnosti iz 2. dela studije pokazuju poboljšanje ili stabilizaciju motornih funkcija primenom oralne terapije za SMA u poređenju sa  kontrolnom grupom bez terapije: Procenat pacijenata koji su pokazali značajno poboljšanje ( ≥3 poena) ili stabilizaciju ( ≥0 poena) bio je veći kod pacijenata koji su primali 24 meseci oralnu terapiju za SMA u odnosu na ispitnike u grupi koji nisu primali terapiju.

RAINBOWFISH studija

Ažurirani preliminarni podaci kod beba obolelih od SMA bez simptoma mlađih od dva meseca pokazali su sigurnost i efikasnost oralne terapije za SMA sirupom kod novorođenčadi.

U januaru, Američka agencija za hranu i lekove (FDA) je odobrila prioritetnu reviziju dodatnih indikacija za primenu novih lekova (sNDA) za upotrebu oralne terapije za SMA sirupom za lečenje beba obolelih od SMA bez simptoma mlađih od dva meseca.

Do danas je više od 5.000 pacijenata primalo oralnu terapiju za SMA sirupom u kliničkim ispitivanjima, putem milosrdnog programa donacije ili komercijalno. Roche vodi program kliničkog razvoja oralne terapije za SMA sirupom kao deo saradnje sa SMA Foundation i PTC Therapeutics.

 

Originalnu vest pogledajte OVDE

Related Articles

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here

Stay Connected

0FansLike
3,505FollowersFollow
20,100SubscribersSubscribe
- Advertisement -spot_img

Latest Articles