Apitegromab (SRK-015) je molekul koji je razvila američka kompanija Scholar Rock kao dodatnu terapiju u lečenju obolelih od SMA. Protein koji se zove miostatin odgovoran je za inhibiciju rasta mišićnog tkiva. Nedostatak ovog proteina (npr. zbog genetske mutacije ili uzrokovane lekovima), dovodi do prekomernog povećanja mišićne mase.
Eksperimentalni lek Apitegromab (SRK-015) je antitelo koje se specifično vezuje za miostatin i koji spada u faktore rasta. Miostatin utuče na smanjenje mase mišića. Kompanijja Scolar Rock radi na eksperimentalnom leku koji blokira aktivaciju ovog proteina, što bi trebalo da dovede do povećnja mišićne mase i snage. Studija obuhvata ispitivanje sigurnosti i efikasnosti Apitegromaba na obolelima sa tipom 2 i tipom 3 SMA.
Evropka Agencija za Lekove (EMA) je svrstala Apitegromab u kategoriju lekova sa prioritetom u smislu daleg razvoja i istraživanja (ang. PRIME designation).
Šta je TOPAZ studija?
TOPAZ je klinička studija koja ispituje efikasnost i sigurnost upotrebe Apitegromaba kod osoba sa tipom 2 i tipom 3 SMA. Uključivanje u studiju je završeno januara 2020. godine i objavljeni su rezultati nakon 12 meseci praćenja ispitanika u studiji.
Grupa 1: 5-21 godina starosti, osobe koje mogu da hodaju samostalno (tip 3), monoterapija u dozi od 20 mg/kg i u kombinaciji sa Nusinersenom:
- Zabeleženo je smanjenje srednje vrednosti u odnosu na početnu vrednost na revidiranoj Hammersmith skali (RHS) od 0,3 poena.
- Većina pacijenata (57%, 13/23 pacijenata) zadržala je ili poboljšala svoje motoričke funkcije, što se ogleda u promeni od >0 poena u odnosu na početnu vrednost RHS skora, a 22% pacijenata (5/23) je postiglo povećanje od >3 poena u odnosu na početnu vrednost.
- Rezultati ukazuju na potencijalan pozitivnan klinički odgovor kod određenih pacijenata u ovoj populaciji.
Grupa 2: 5-21 godina starosti, tip 2 i tip 3 koji su izgubili sposobnost samostalnog hoda, a koji su započeli primanje Nusinersena ≥5 godina, u dozi od 20 mg/kg:
- Zabeleženo je povećanje srednje vrednosti u odnosu na početnu vrednost u proširenoj Hammersmith funkcionalnoj motornoj skali (HFMSE) od 0,6 poena.
- Većina pacijenata (64%, 9/14 pacijenata) je postigla povećanje od >1 poena u odnosu na početnu vrednost, a 29% pacijenata (4/14) je postiglo povećanje od >3 poena u odnosu na početnu vrednost.
- Rezultati ukazuju na održanje postignutih poboljšanja u motoričkim funkcijama uočenih tokom šestomesečnih preliminarnih rezultata.
Grupa 3: ispitanici iznad 2 godine starosti, tip 2 koji su započeli primanje Nusinersena <5 godina starosti:
- Zabeleženo je povećanje srednje vrednosti u odnosu na početnu vrednost na HFMSE od 7,1 poena i 5,3 poena u grupi koja je primala dozu od 20 mg/kg i grupi koja je primala dozu od 2 mg/kg.
- U celoj grupi, 59% pacijenata (10/17) postiglo je povećanje od >5 poena, dok je 35% pacijenata (6/17) postiglo povećanje od >10 poena u odnosu na početnu vrednost.
- Rezultati ukazuju na održanje postignutih poboljšanja u motoričkim funkcijama uočenih tokom šestomesečnih preliminarnih rezultata.
Nisu identifikovani posebni neželjeni efekti nakon 12 meseci praćenja. Najčešći neželjeni efekti kao posledica upotrebe eksperimentalnog leka bili su glavobolja, pireksija, infekcija gornjih disajnih puteva, kašalj i nazofaringitis.Svih 57 pacijenata koji su praćni 12 meseci, nastavili su učešće u produženoj fazi studije TOPAZ.
Više o TOPAZ studiji pročitajte OVDE
Scholar Rock najavio je početak faze 3 kliničkog ispitivanja Apitegromaba ( SAPPHIRE) eksperimentalne terapije koja utiče na mišiće kod pacijenata sa tipom 2 i tipom 3 SMA koji ne mogu samostalno da hodaju do kraja 2021. godine u cilju daljeg ispitivanja i potvrde Apitegromaba kao prve terapije koja deluje na mišiće u terapiji spinalne mišićne atrofije.
Za više informacija o ovoj studiji pogledajte OVDE
