Kao i kod svakog leka, različiti ljudi različito reaguju na lečenje. Međutim, većina pacijenata koji su započeli terapiju Spinrazom opisuju pozitivne promene koje im je lek doneo u svakodnevnom funkcionisanju.
Kao što bi se očekivalo kod SMA, bolji rezultati lečenja se češće vidjaju kod male dece, gde bolest još uvek nije mnogo progredirala i kod kojih su mišići u velikoj meri još očuvani u trenutku započinjanja terapije. Kod ljudi koji žive sa bolešću dugi niz godina, benefiti od Spinraze su obično manji, ali ne i manje važni: lek potpuno zaustavlja progresiju bolesti, a neke izgubljene funkcije se mogu postepeno i izvesnoj meri vratiti kod većine pacijenata, što je individualno.
Kada je u kliničkoj studiji pod nazivom NURTURE (linkovati – https://stopsma.rs/prilog-1/) Spinraza davana novorođenoj deci sa genetskim dijagnozom SMA, ali pre nego što su se pojavili prvi simptomi, lek je učinio da sve bebe ojačaju i razvijaju se uglavnom kao zdrave bebe, umesto da slabe. Od 25 novorođenčadi kod kojih bi se sigurno razvio najteži oblik SMA, 22 danas samostalno hodaju upravo zahvaljujući ranom primenom Spinraze, dok preostala deca mogu samostalno da sede, puze i stoje.
U kliničkim ispitivanjima, Spinraza je pokazala poboljšanje mišićne funkcije na osnovu HFMSE skale u proseku za 4 poena u poređenju sa grupom koja nije primala Spinrazu gde je došlo do smanjenja mišićne funkcije ( HFMSE test je pokazao smanjenje poena za 1,9 u proseku) tokom perioda od 15 meseci. Funkcionalni test koji ispituje motorne sposobnosti ruku (RULM) pokazao je povećanje u proseku 4,2 poena kod 84 ispitanika koji su primali Spinrazu. Kod onih koji nisu primali Nusinersen (42 ispitanika) došlo je do povećanja za 0,5 poena na RULM testu. Posle tri godine upotrebe terapije, prosečno poboljšanje kod obolelih od tipa 2 SMA bilo je zapanjujućih 11 poena na HFMSE skali – vrednost koja još nije viđena. Poboljšanje kod obolelih od tipa 3 SMA bilo je 2 poena na HFMSE skali, dok su oni koji mogu da hodaju bili u stanju da pređu više od dvostruko veće udaljenosti tokom 6 minuta hoda.
REFERENCE
Mercuri E,Darras BT, Chiriboga CA, Day JW,Campbell C, et al. 2018. Nusinersen versus sham control in later-onset spinal muscular atrophy.N. Engl. J. Med. 2018;378:625–635 https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1710504
Montes J,Young SD, Mazzone ES, et al. Nusinersen improves walking distance and reduces fatigue in later-onset spinal muscular atrophy. Muscle Nerve. 2019 ;60(4):409-414. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31298747/
Darras BT 1, Chiriboga CA, Iannaccone ST, et al. Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy: Long-term results from the phase 1/2 studies. Neurology. 2019;92(21:2492-2506. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31019106/
Više o efikasnosti Spinraze u komercijalnoj upotrebi na pacijentima različitog uzrsta i težine kliničke slike možete pogledati na sledećim linkovima:
https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-020-01414-8
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31228281/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30158155/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31594243/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31773738/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32199097/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30677148/
Ukoliko ste zainteresovani da pogledate ceo članak, možete nam pisati OVDE i mi ćemo vam poslati.
O aktuelnim i planiranim kliničkim studijama sa Spinrazom kao i kompanije Biogen, možete se informisati u našim rubrikama VESTI i KLINIČKE STUDIJE
