Genska terapija nije dostupna u Republici Srbiji o trošku RFZO, niti je moguće primiti u RS sopstvenim finansiranjem.
U kampanjama prikupljanja novca za gensku terapiju, počevši od marta meseca 2020. godine do sada je za gensku terapiju novac prikupilo devetoro dece sa najtežim oblikom SMA- tip 1. Terapiju su primili u SAD ili Mađarskoj. Sva deca su po postavljanju djagnoze otpočela terapiju Spinrazom u najkraćem mogućem roku o trošku RFZO RS.
Nakon uspešnih akcija prikupljanja novca za gensku terapiju u vrednosti od preko 2,5 miliona dolara po detetu u rekordnih par meseci, u Republici Srbiji je postala praksa da novodijagnostifikovana deca sa SMA nakon primene Spinraze o trošku države, kreću u sakupljanje novca za gensku terapiju pod izgovorom da je genska terapija izlečenje.
Ni u kliničkim studijama, niti u praksi, niti po mišljenju eksperata, genska terapija ne dovodi do izlečenja ukoliko su simptomi bili već prisutni po početku primanja terapije, posebno kod najtežeg oblika SMA – tip 1
Za razliku od Republike Srbije, genska terapija je dostupna na teret zdravstvenog osiguranja u većem delu Evrope. U mnogim zemljama, to je lek izbora za lečenje novodijagnostifikovane dece.
U većini zemalja, lek se nadoknađuje samo za lečenje dece sa najtežim oblikom SMA čija je težina manja od 13,5 kg. U Nemačkoj i Engleskoj lekari se sve češće odlučuju da daju ovaj lek i deci do 15 kg (Engleska) ili čak 17–19 kg (Nemačka), bez ograničenja po uzrastu. U Nemačkoj, Rusiji i zemljama Višegradske grupe, genska terapija se može primeniti i kod dece sa hroničnim oblikom SMA, bez ikakvih starosnih ograničenja (Nemačka, Mađarska) ili do 2 godine (Češka). Na drugom kraju spektra je Italija, gde je genska terapija dostupna samo za lečenje odojčadi sa infantilnim oblikom SMA do 6 meseci starosti (očekuje se da će se pokrivenost nadoknadom u Italiji uskoro proširiti).
U svim zemljama gde se genetska terapija refundira od strane zdravstvenog osiguranja, može se primeniti i kod dece u presimptomatskoj fazi.
