Reldesemtiv (prethodni naziv CK-2127107, CK-107) je eksperimentalni lek koji je razvila američka kompanija Citokinetics za poboljšanje funkcije mišića kod osoba sa SMA.
Reldesemtiv pripada grupi molekula koji se nazivaju brzi aktivatori troponina, odnosno proteina koji reguliše kontrakciju poprečno-prugastih mišića i srčanog mišića. Svrha leka je da poveća kontraktilni odgovor mišića na nervnu stimulaciju. Stoga je cilj terapije da poboljša funkciju mišića, a ne da utiče na genetski defekt koji uzrokuje SMA.
Rad na leku zasnovanom na ovom principu počeo je 2014. godine kao grant američke organizacije CureSMA. Primalac granta, Citokinetics, trebalo je da testira efikasnost jednog od njegovih preparata, nazvanog Tirasemtiv kod oboleleih od spinalne mišićne atrofije. Kao rezultat daljeg rada, stvoren je novi molekul, Reldesemtiv, koji je uključen u klničke studije sa 2016. godine.
Ispitivanje Reldesemtiva sprovodi kompania Citokinetics u partnerstvu sa japanskom farmaceutskom kompanijom Astellas.
Pregled kliničkih studija
Do sada je sprovedeno jedno kliničko ispitivanje kod pacijenata sa SMA. Studija je duplo slepa, randomizovana, placebo kontrolisna ( faza 2) na 70 pacijenata oboelih od tipa 2, 3 ili 4 SMA SMA 2 i 3 iznad 12 godina starosti koji su uzimali aktivnu supstancu (24 ispitanika) ili placebo (12 ispitanika) tokom 6 nedelja. Istraživanje je sprovedeno u SAD i Kanadi. Ispitanici koji su primali Reldesemtiv oralnim putem, dobijali su dve različite doze – od 150 mg i 450 mg. Preliminarni podaci pokazali su značajno poboljšanje na 6 MWT ( testu hoda tokom 6 minuta) i maksimalnog ekspiratornog pritiska ( MEP), kao i dobar sigurnosni profil. Najčešći neželjeni efekti bili su blagi ili srednje- teški (glavobolja, mučnina I zamor), dok je troje imalo ozbiljnije neželjene efekte ( gastroenteritis, miokarditis I bol u licu sa hiperestezijom.
REFERENCE
Rudnicki SA, et al. Reldesemtiv in Patients with Spinal Muscular Atrophy: a Phase 2 Hypothesis-Generating Study. Neurotherapeutics.2021;18(2):1127-1136. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmid/33624184/
